上海市嘉定区众创空间联合会：2020上海·嘉定众创空间发展白皮书（63页）.pdf

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1、如何精准、高效地对基因组进行修饰是生命科学领域研究的重要目标，而CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术成为目前实现该目标的最强工具。它能够使科学家极其精确地改变动物、植物、微生物的DNA，被称为“基因剪刀”。正序生物所开发的碱基编辑系统正是一种比CRISPR/Cas9基因编辑更高效和精准的编辑系统。在这种技术下，理论上无需在基因组上造成基因组的双链断裂而进行单个碱基对的编辑，被称为是“CRISPR 2.0”。公司利用已申请国际专利和中国专利的研究成果和突破，比如创建更高精度和更高效率的增强型Cas9碱基编辑器(eBE)、可在G/C富集区域和高甲基化区域内开展高效编辑的普适型Cas9碱基编辑器

2、(hA3A-BE)、可在A/T富集区域展开有效编辑的Cpf1碱基编辑器(dCpf1-BE)以及一系列不激活DNA损伤响应的dCas12a碱基编辑器(BEACONs)等，来进行相关遗传性疾病和罕见病等疾病的治疗和临床应用，同时关注DNA修复过程引发的突变在癌症发生和衰老过程中的作用。这一切得以落地实现，得益于正序生物背后的创始人团队陈佳、杨力、殷昊、杨贝四位教授的实验室。正序创始团队长期从事DNA修复以及基因编辑相关的研究、分析、改造和应用的工作，具有深厚的基础研究价值和成果转化潜力。正序生物的碱基编辑技术不仅能够在庞大的基因组中精准、永久地改变单个碱基对，而且还可以根据不同疾病的突变位点对碱基

3、编辑工具包进行灵活的组合。美国Markets and Markets咨询公司发布的基因组编辑/改造市场分析报告显示，全球基因组编辑市场的规模将从2017 年的31.9亿美元增长到2022年的62.8亿美元，复合年均增长率高达14.5%。CRISPR/Cas9技术从2012年研发成果公布至今，已经进入包括肿瘤、血友病、先天性眼部疾病在内的各类疾病治疗领域，部分研究已经走到临床试验阶段。但由于碱基编辑是一种非常具有前瞻性的突破性技术，因此目前国内外将碱基编辑技术商业化的公司仍然非常少。碱基编辑器已经从理论工具转化为临床前的疾病疗法，而编辑器的脱靶效应和安全有效的体内递送是其临床应用的重中之重。正序生物将利用特有的专利和技术优势，紧密结合实验室的研究进展和成果，在大大降低编辑器脱靶效率的基础上，建立特有的治疗体系，开发新型药物递送系统，寻求更广阔的商业化道路。