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1、基因、细胞和 RNA 疗法概况报告2024 年第二季度数据报告2024 年 7 月22024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。目录引言 032024 年第二季度关键要点 042024 年第二季度关键亮点 05管线概述 13基因疗法管线 14非基因修饰细胞疗法管线 20RNA 疗法管线 24交易概述 29初创公司融资 31即将发生的催化事件 33附录 3432024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。引言尽管存在着一些挑战，2024 年第二季度概况报告显示该领域仍以持续增长和发展为主旋律。第二季度获批的主要

2、疗法包括美国的两款新 RNA 疗法：一款是治疗骨髓增生异常综合征的 Rytelo，另一款是用于预防 RSV（呼吸道合胞病毒）感染的 mRESVIA。然而，本季度未有任何新基因或细胞疗法获批。管线规模仍然保持稳健，此类治疗模式共有 4047 款疗法正在开发中。基因疗法（包括基因修饰细胞疗法）所占份额最大，为 51%，其次是 RNA 疗法，为 27%，非基因修饰细胞疗法为 22%。肿瘤学和罕见病仍然是首要的关注领域，基因和细胞疗法尤其如此。对于 RNA 疗法，罕见病排在目标疾病的首位，其次是抗感染类适应症。我们注意到交易和融资活动中出现了一定的下滑。第二季度交易总数较第一季度下降 20%，为 10

3、0 笔，主要受融资交易下降 39%的影响。尽管六笔交易的融资总额略有增加，达 2.663 亿美元，但早期（种子轮和 A 轮）融资额有所下降。总之，尽管先进疗法领域面临一定的短期挑战，特别是在融资方面，但临床管线仍然保持强劲并呈现多样化。RNA 领域疗法持续获批，各种治疗模式持续开发，这表明重要的未满足医疗需求有望得到解决。David Barrett,法学博士，美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)首席执行官42024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告2024 年第二季度要点总结2024 年第二季度新获批疗法主要集中在

4、 RNA 领域肿瘤学和罕见病继续处于细胞和基因疗法开发的前沿受融资大幅减少的影响，从事先进分子疗法开发的公司的交易量出现下滑 两款新 RNA 疗法在美国获批：一款是 Rytelo(imetelstat)，该药物为寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于治疗骨髓增生异常综合征，另一款是 mRNA 疫苗 mRESVIA，用于预防呼吸道合胞病毒(RSV)感染。第二季度未见新基因疗法或细胞疗法获批 与前几个季度情况一致，细胞（非基因修饰）和基因（包括基因修饰细胞疗法）疗法项目最大的两个目标适应症群仍是肿瘤学与罕见病 在罕见病领域，基因疗法开发更侧重于肿瘤罕见病，而细胞疗法开发则侧重于非肿瘤适应症 2024 年第二季

5、度共完成 100 笔交易，较 2024 年第一季度下降 20%，较 2023 年同期下降 15%尽管联盟和收购交易量大幅增长，但 2024 年第二季度的融资却下降了 39%，为 52 笔交易 2024 年第二季度种子轮和 A 轮融资小幅增长 11%，达 2.663 亿美元，但交易活动持续下降，此类融资由 2024 年第一季度的 8 笔降为 2024 年二季度的 6 笔52024 年 7 月版权所有 2024 Citeline-Norstella 旗下公司。基因、细胞和 RNA 疗法概况报告在全球范围内，用于临床的药物：获批的基因、细胞和 RNA 疗法截至 2024 年第二季度获批的基因疗法产品

6、名称通用名首次获批年份疾病获批地点原研公司Gendicine重组 p53 基因2004头颈癌中国深圳市赛百诺基因技术有限公司OncorineE1B/E3 缺陷型腺病毒2005头颈癌；鼻咽癌中国上海复宏汉霖生物制药有限公司Rexin-Gcyclin-G1 基因突变型 2006实体瘤菲律宾Epeius Biotechnologies新生血管血管内皮生长因子基因2011周围血管疾病；肢体缺血俄罗斯联邦、乌克兰Human Stem Cells InstituteImlygictalimogene laherparepvec2015黑色素瘤美国、欧盟、英国、澳大利亚安进(Amgen)Strimvelis