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1、For Personal Use Only 细胞和基因疗法细胞和基因疗法研发进展研发进展 2024 年年中中盘点盘点 药明康德内容团队出品 2024 年 6 月 目录：目录：2024 上半年细胞和基因疗法领域亮点总结 第 1 页 2024 上半年细胞和基因疗法新药获批及研发趋势-第 28 页 2024 上半年细胞和基因疗法领域早期投融资趋势-第 910 页 2024 上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐列表 第 11 页 2024 上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐简介 第 1218 页 药明康德内容团队微信矩阵介绍 第 19 页For Personal Use Only 1 亮点总结亮

2、点总结 2024 上半年全球共 3 款细胞和基因疗法首次获批上市，获批数量保持近年来的积极趋势，首款肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法问世且 T 细胞疗法实现治疗实体瘤的突破。全球大型药企构建了丰富的细胞和基因疗法管线，其布局折射出对于新型细胞疗法的探索，基因疗法从罕见病拓展至更广泛疾病治疗。2024 下半年全球有 6 款在研细胞和基因疗法有望迎来首次批准。首款 T细胞受体（TCR）-T 细胞疗法 afamitresgene autoleucel 呼之欲出，它有望成为首款治疗实体瘤的经基因工程改造的免疫细胞疗法。2024 上半年共 11 家聚焦细胞疗法的新锐完成早期融资，第一季度总融资额创下小高峰

3、。实现高额融资的新锐采用新颖技术在体内直接生成 CAR-T 细胞；开发全新类型细胞疗法如 CAR-Treg 细胞、激活树突细胞的其他新锐也收获可观融资。2024 上半年共 7 家聚焦基因疗法的新锐完成早期融资，下一代编辑工具和新颖编辑策略涌现。基因编辑领域先驱张锋教授联合创建 Moonwalk Biosciences，通过靶向表观遗传组开发针对各种不同疾病的潜在治愈性疗法，完成 5700 万美元融资。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请

4、前往正规医院就诊。本报告数据来源截至 2024 年 6 月末，根据公司新闻稿等公开信息整理和分析。For Personal Use Only 2 2024 上半年上半年 3 款细胞和基因疗法款细胞和基因疗法在全球首批在全球首批 历年全球范围内批准的细胞和基因疗法 注注：数据来源为美国细胞和基因治疗学会（ASCGT）及全球监管机构公开信息，以全球首次批准计算。疗法类型包括基因（编辑）疗法、基因编辑免疫细胞疗法、非基因编辑免疫细胞疗法；不含溶瘤病毒、干细胞疗法。数据截至 2024 年 6 月 30 日。2024 年全球范围内首次批准的细胞和基因疗法 2024 上半年全球共 3 款细胞和基因疗法首次

5、获批上市，获批速度保持了近年来这一领域的积极趋势。上半年获批的 3 款疗法分别用于血液肿瘤、实体瘤和罕见病。其中 TIL疗法 Amtagvi（lifileucel）获得美国 FDA 批准用于治疗晚期黑色素瘤，lifileucel 是首款获批的 TIL 疗法，也是首款获批治疗实体瘤的 T 细胞疗法，是细胞疗法的又一里程碑。3324563620172018201920202021202220232024潜在获批新药数量商品名商品名公司公司适应症适应症作用机制作用机制全球首批日期全球首批日期已获批已获批国家国家/地区地区Beqvez（fidanacogeneelaparvovec）辉瑞血友病B通过腺

6、相关病毒（AAV）导入编码FIX的基因，促进FIX生成2024/1/3加拿大、美国、欧盟Amtagvi（lifileucel）IovanceBiotherapeutics黑色素瘤经体外经IL-2细胞因子扩增后，回输TIL至患者体内杀伤肿瘤细胞2024/2/16美国赛恺泽（泽沃基奥仑赛）科济药业多发性骨髓瘤通过慢病毒（LV）转导靶向BCMA的CAR-T细胞，回输患者体内识别并杀伤癌细胞2024/2/23中国For Personal Use Only 3 大型药企已对细胞大型药企已对细胞和和基因疗法进行深入布局基因疗法进行深入布局 20 家大型药企的细胞疗法（左）和基因疗法（右）管线分布 注：数据