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1、来源：雅法全球医疗研究，雅法资本展望中国mRNA治疗领域的行业发展雅法资本July 2023 1扫码添加扫码添加AC小药通小药通订阅系列洞察报告订阅系列洞察报告来源：雅法全球医疗研究，雅法资本2关于作者蒋晓阳,CFA CEO&创始人相文迪,副总裁张强，高级总监，研究部杨笑依，高级经理来源：雅法全球医疗研究，雅法资本目录一mRNA的历史沿革二mRNA的开发方向三全球mRNA药物研发管线概括四国际领先mRNA公司管线概括五全球mRNA上市药物概括六mRNA挑战与机遇七中国mRNA资产交易概括八mRNA未来展望3来源：雅法全球医疗研究，雅法资本mRNA的60年历史沿革1961199019951992

2、19971998-2023首 次 信 使 R N A（m R N A）被 发 现在 之 后 的 1962年 和 1982年 间 相 继 发 现 了与 R N A 相 关 的 复 制 酶 和 逆 转 录 酶，以 及RNA剪接和催化核酶，促进了基于mRNA的新药研发。Brenner et al.,1961首 次 将 m R N A 作 为 治 疗 用 药 物 分 子Scripps Research Institute的科学家们使用 mRNA短暂的逆转了不能产生激素加压素的大鼠的尿崩症。Jirikowskiet al.,1992首 个 m R N A 公 司 成 立作 为 mRNA 生 物 药 企

3、的 奠 基 石MerixBioscience 成 立，并 于2004年公司更名为ArgosTherapeutics首 次 发 表 动 物 体 内 描 述 体 外 转 录m R N A 的 报 告W o l f f等 人 首 次 证 实 了 直 接 向 小 鼠 体 内 注射 mRNA 可以产生活性蛋白质，且产生的蛋白质具有剂量依赖性。这种直接注射 mRNA，并表达出特定蛋白达到治疗作用，就是mRNA疗法的雏形。Wolff et al.,1990首 次 将 m R N A 作 为 疫 苗 开 发罗伯特和他的团队设计了第一个编码 癌 症 抗 原 的 m R N A 疫 苗。Conryet al.,1

4、995m R N A 快 速 发 展 期2009年脂质纳米颗粒(LNP)递送系统首次申请专利。2010年全球mRNA领导者Moderna成立。2016年中国第一家mRNA制药公司斯微生物创立。2020年辉瑞的mRNA疫苗获FDA紧急使用许可。2023年3月中国首款国产mRNA新冠疫苗获批上市。4来源：雅法全球医疗研究，雅法资本mRNA的开发方向预防性疫苗肿瘤免疫其他应用领域p 抗传染病如COVID-19、HUIV、HSV、RSV、HIV、流感、狂犬病、巨细胞病毒等等。p 目前看来预防性疫苗的研发数量和进展是所有治疗领域里面最多和阶段进展最快的。p 癌症疫苗如多种实体瘤的癌症疫苗。头部mRNA企

5、业针对宫颈癌、皮肤癌、乳腺癌、乳腺癌、肺癌等实体瘤布局较多。p 肿瘤免疫在mRNA的应用是继疫苗之后最多最快的。p 蛋白替代疗法p 再生医学p 基因工程p 细胞疗法p 过敏免疫p 随着越来越多的公司在mRNA应用领域的探索，mRNA除了疫苗以外的应用正在遍地开花。p 肿瘤免疫、蛋白替代疗法、再生医学、细胞疗法等各个领域，mRNA的身影都开始频繁出现。Moderna作为业内公认第一的mRNA巨头是多个领域应用的拓荒者。请参考后续图表展示Moderna产品管线及其应用领域。p 业界目前已充分认识到mRNA的应用潜力。国际医药巨头如辉瑞、礼来、GSK、赛诺菲等，以及国内较为知名的大型制药公司如恒瑞、

6、石药、君实、康希诺等，都相继开展mRNA产品线相关布局。这些药企有的参与当下热门的新冠疫苗研发，有的结合公司自身的特长或与其他公司合作，将mRNA应用于肿瘤、传染病、罕见病、心血管疾病等多种不同适应症。5来源：雅法全球医疗研究，雅法资本线性mRNA自复制mRNA环状mRNAp 线性mRNA是一种常见的mRNA形式，其结构是直线形状的。优势其制备过程相对直接且成本较低技术成熟半衰期短在某些特殊治疗形式中具有优势 劣势：其在细胞中的半衰期较短，这意味着它在细胞中的存在时间较短，因此需要较高的剂量或者重复给药才能达到持久的效果。p 自 复 制 mRNA（Self-amplifyingmRNA,saR