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图 26 美国食品和药物管理局（FDA）在2020年开始实施RACE法案，以确保更多癌症药物试验包括儿童人群

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所属报告：

美国癌症研究协会（AACR）：2025年儿童癌症进展报告（英文版）（192页）.pdf

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式演变，揭示了肿瘤特异性和共享的复发遗传驱动因素（419 ，使用标准的临床可用测序工具。通过提供一种微创的方法来跟踪肿瘤遗传学，液体活检具有指导儿童癌症更疗研究生态系统中的共同努力，以及FDA的监管政策和国会的立法行动，以刺激儿童癌症治疗的开发（见通过循证政策推进儿童癌症研究和患者护理，第146页）。或搁置的癌症药物重新用于儿童的潜力（413）。专家们概述了识别这些药物在儿童和青少年中的新应用的策略, 旨在扩大儿童癌症的治疗选择。声明建议建立结构化的途在许多由融合癌蛋白驱动的儿科癌症中，新兴疗法重点径和激励措施，以系统地评估这些药物在儿童适应症上的关注的不是融合蛋白本身，而是帮助其执行细胞功能的合法性，确保有前途的疗法能够惠及受益最多的儿童伙伴蛋白。例如，在儿童NUP98重排的急性髓性白血病（AML）中，研究人员已经确定组蛋白修饰蛋白KAT6A 和KAT7是NUP98融合蛋白的关键协作伙伴，该蛋白驱动癌症。这两种蛋白帮助维持NUP98融合蛋白的促进癌症基因活性。抑制KAT6A和KAT7会破坏这一过程，导致白血病细胞生长减少，疾病负担降低。这一策略突出果的治疗潜力。研究人员正在通过识别和验证驱动这些疾病的独特目标, 寻找治疗儿科癌症的新方法。例如，研究正在探索针对高风险神经母细胞瘤的新策略，这是一种通常由难以靶向的尤因肉瘤是一种罕见但侵袭性强的癌症，通常发生在儿童和白通过激活称为FACT的蛋白复合物来驱动癌症生长。用青少年的骨骼或软组织中。一种实验性疗法阻断FACT减缓了肿瘤生长，并提高了在与许多儿科癌症类似，它们是由融合蛋白驱动的，最常见神经母细胞瘤的临床前模型中的化疗效果。当与另一种分的是一种称为EWS::FLI1的蛋白。子靶向治疗药物panobinostat结合时，该实验药物效果 EWS:FLI1融合蛋白已被证明非常难以直接用疗法靶向。研究人员正在评估多更佳，能在动物模型中消除肿瘤。这些有希望的发现导致种方法来干扰EWS:FLI1的活性。一种策略包括靶向TRIM8蛋白，该蛋白负责标记EWS:FLI1以进行降解。研究人员已经证明，靶向TRIM8可以使癌细胞“ 了一项I期临床试验，目前正在对患有其他癌症类型的儿过量”摄取EWSR1:FLI1并死亡。其他研究显示，尤因肉瘤细胞依赖于称为p3 童和年轻人进行该疗法的测试。 00/CBP的蛋白质来生长。阻断这些蛋白质会关闭癌症的主要驱动因子，使肿瘤细胞进入一种较弱的状态，从而更容易被其他药物摧毁，指向一种有前景的新治疗方法。肉瘤细胞依赖名为p300/CBP的蛋白质生长（430）。阻断这些蛋白质会关闭癌症的主要驱动因素，并迫使肿瘤细胞进入一种被削弱的状态，在这种状态下，它们可以更容易地被其他药物 CN活性一样，研究人员在一些儿童横纹肌肉瘤肿瘤中发消灭，这指向了一种有前途的新治疗方法 (431) 现了类似的弱点。这些肿瘤是由一种融合蛋白驱动的。研究人员还在评估trabendecidin，这是一种靶向EWS:FLIl融合蛋白的化疗药物，并改变癌细胞中的基因活性以减缓肿瘤生长。4,p.32)称为PAX3:FOXO1，这种蛋白难，第4页，第32页）名为PAX3::FOXO1，直接靶向它比较困长。使用一种实验性药物阻断KDM4B，并与化疗结合，几乎

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