智慧芽：AAV基因治疗领域专利调研报告（2022）（41页）.pdf

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1、0?200+?&50+?2022?8?1900?+?2200?+?6.3?+?4.4?+?1?+?32?+?44?+?9?+?Web?https:/?AAV基因治疗领域专利调研报告?AAVAAV?1.1 AAV?1.2 AAV?56?2.1 Glybera2.2 Luxturna2.3 Zolgensma912152?3?39?3.1?3.2?1-F93.3?2-F82525293.4?3-GBA33Contents前言AAV?AAV?AMD?对?AAV?Spark?Regenxbio?uniQure?BioMarin?AAV?AAV?Top3?F9?F8?GBA1?AAV基因治疗领域专利调研

2、报告?PREFACE3第一章 AAV基因治疗简介AAV基因治疗领域专利调研报告AAV?4?adeno-associated?virus?AAV?AAV?DNA?capside?4.7kb?DNA?VP1?VP2?VP3?DNA?Rep?(Replication)?Cap(Capsid)?aap(Assembly-activating?protein)?Rep?撑?Rep78?Rep68?Rep52?Rep40?Cap?VP?VP1/VP2/VP3?aap?AAV?AAV2?AAV4?AAV5?AAV11?1?AAV?T?导?撑?inverted?terminal?repeat,?ITR?ITR

3、s?DNA撑?尼?1.1?AAV?第一章 AAV基因治疗简介AAV基因治疗领域专利调研报告?1.1?rAAV?2AAV?AAV?4.7kb?溶?5智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?rAAV?撑?ITRs?rAAV?1.12?rAAV?rAAV?rAAV?AAV?(ssAAV)?撑?AAV?(scAAV)?第一章 AAV基因治疗简介AAV基因治疗领域专利调研报告1.2?AAV?1.2.1?AAV?溶?Glybera?2.1.1?Zolgensma?Luxturna?AAV?研clinical trials?20%?2-3?1.2?AAV?AAV2?AAV

4、9?AAV8?AAV5?AAV1?AAVrh10?AAV2/8?AAV2/6?AAVrh74?AAV2/5?AAV2.7m8?AAVLK03?AAVHSC15?AAV5.2?AAV2.5?AAVLP?AAVhu37?AAV6?AAVS3?AAV2?AAV9?AAV8?AAV5?AAV1?AAVrh10?1.2?/?1.2?AAV?1.2.2?溶?6?AAV?OAV101?溶?III?5?I?1.1?AAV?药品靶点申请机构适应症阶段临床进展临床登记号OAV101(Onasemnogeneabeparvovec)SMN1诺华脊 髓 性 肌萎缩症（SMA）III期进行中招募中CTR20220992

5、VGB-R04F IX天泽云泰生物血友病BI期进行中尚未招募CTR20221463、CTR202214626智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?unknownAAVS3AAV2AAV9AAV8AAV5AAV1AAVrh10AAV2/8AAV2/6AAVrh74AAV2/5AAV2.7m8AAVLK03AAVHSC15AAV5.2AAV2.5AAVLPAAVhu37AAV6marketphase3phase2/3phase2phase1/2phase1Early Phase 1not knownNot Applicable?AAV?2?Glybera溶?2

6、00+?2022-2025?AAV?第一章 AAV基因治疗简介AAV基因治疗领域专利调研报告药品靶点申请机构适应症阶段临床进展临床登记号BBM-H901F IX信致医药血友病BI期进行中 招募中CTR20212816STSG-0002/(干扰RNA)三诺佳邑生物/舒泰神生物慢性乙型肝炎I期进行中 招募中CTR20201578CTR20192024NR082NADH-dehydrogenase-subunit-4纽福斯生物ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变I期进行中 招募中CTR20211179LX101RPE65朗昇生物RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）I期进行中

7、 尚未招募CTR20221608?AAV?IND?GC101?SMA?GC301?GC304?LPLD?EXG001-307?SMA?KH631?nAMD?溶?IND?IND?AAV?尽?AAV?尽?AAV?1.1?7智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告?8第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告2.1?Glybera2.1.1?pipelineGlybera?alipogene tiparvovec?CAS:929881-05-0?AAV?UniQure?尽?AmsterdamMole

8、cularTherapeutics?,?2012?10?EMA?2014?Glybera?CMV?WPRE?LPL?S447X?AAV1?LPLD?2.1?研?研?2017?4?100?UniQure?Glybera?2.1?Glybera?2?研UniQure?pipeline3?2.2?溶?AAV?7?覆?CNS?AMT-061溶模?III?EMA溶?AMT-061?AMT-130?1/2?AMT-150?AMT-180?AMT-190?2.2?UniQure pipeline39智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?第二章 上市药物专利布局AAV基因

9、治疗领域专利调研报告UniQure?尽?Glybera?5?AAV?WO2007046703?Glybera?WO2001000220?覆?Glybera?WO2005123117?WO2010134806?US9290751B?覆?/?AAV?WO2007046703?2.1.2?专利公开号专利权人技术方案优先权日法律状态WO2001000220AMT(Amsterdam Molecular Therapeutics)等LPL S447x变体治疗剂治疗LPL反应疾病（含LPL缺乏）的用途，以及编码LPL S447x的基因载体1999-06-24欧、日同族失效，美国同族撤回，无中国同族WO20

10、05123117AMT等LPL治疗非酒精性脂肪性肝炎的方法2004-06-21欧洲同族届满失效，中、美、日同族撤回WO2010134806AMT等LPL治疗剂减少受试者乳糜微粒的用途2009-05-18欧洲同族撤回，无中、美、日同族US9290751BAMT等LPL S447x变体治疗剂治疗LPL反应性高脂血症的用途2013-03-25未交年费失效WO2007046703AMT等一种AAV病毒体及其制备方法2005-10-20中美欧日授权WO1995033840Rhone-Poulenc Rorer SA等一种编码完整或部分LPL或其衍生物序列的重组缺陷病毒1994-06-02欧洲同族失效，美

11、日同族驳回或撤回，无中国同族WO2000028061宾夕法尼亚大学理事会等AAV1载体及序列1998-11-05美欧日同族均失效，无中国同族WO1999014310萨克生物研究学院RNA输出元件及其用法1997-09-18美欧同族失效，无中日同族?2.1?Glybera?研?UniQure?尽?覆?Glybera?Rhone-Poulenc Rorer SA?WO1995033840?覆?LPL?rAAV?WO2000028061?覆?AAV1?WO1999014310?覆?RNA?尽?覆?AAV?2.1?10智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?第二章

12、上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告?EP1200117B?JP5095894B?US20110201673A?2.1.3?WO2001000220病毒肝素后血浆肌肉匀浆LPL质量(ng/ml)LPL活性(mU/ml)LPL质量(ng/ml)Ad-LPL61.96143.235.829.545.3Ad-4475351.28992.6215.6119.71820.71478.7病毒N肝素前血浆肝素后血浆TG(mg/dl)HDL-C(mg/dl)T-C(mg/dl)LPL活性(mU/ml)LPL质量(ng/ml)对照234712119217842221322Ad-447101417813

13、959810Ad-LPL253134178313353955113447?2?LPL S447X?+/-LPL?3-4?溶?LPL S447X?5?模?(-/-)ApoE?LPL S447X?LPL?研?Ad-LPL?Ad-447?,?LPL?Ad-447?TG?LPL?LPL?2.3?覆?AAV?LPL S447X?LPL S447X?1?Ad-447?LPL S447X?5?Ad-LPL?LPL?LDL?Ad-447?LPL?2.2?2.3?(-/-)ApoE?Ad-447?Ad-LPL?2.2?LDL?Ad-447?Ad-LPL?EP1200117B?21?3?1?LPL S447X?L

14、PL导?LPL S447X?SEQID NO:3?90%?SEQ ID NO:3?447?448?LPL导?模?LPL?LPL?HDL-?9?1?16覆?1?LPL S447X?EP1200117B?Glybera?11智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告?US6784162B?US6814962B?EP0763116B?EP0763116B?溶?JP1998500859A?载体腺病毒启动子cDNApolyApXL2418Ad5CMVLPLSV40pXL2419Ad5LTR-RSVLPLSV40pXL

15、 CMV-LPLAd5CMVLPLbGhpXL RSV-LPLAd5LTR-RSVLPLbGhpXL RSV-LPLcAd5LTR-RSV短LPLbGh?2.4?WO19950338402.2?Luxturna2.2.1?pipelineLuxturna?voretigeneneparvovec?CAS?1646819-03-5?FDA?AAV?Luxturna?Spark Therapeutics?尽?尽?2017?12?SparkTherapeutics?FDA?2018?1?Spark?Luxturna?SparkTherapeutics?尽?Luxturna?2.3?2.3?Luxtu

16、rna?4Luxturna?CMV?CBA?RPE65?AAV2?RPE65?撑?EP0763116B?Glybera?研?2020?溶?21?3?1?LPL?8?LTR-RSV?CMV?LPL?覆?群?EP0763116B?LPL?LPL?Ad.CMV.LPL?Ad.RSV.LPL?Ad.RSV.LPLc?2.4?12智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?EP0763116B?LPL?Glybera?第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告?NCT 00516477?NCT 01208389,?NCT00999609?研III?RPE65?

17、Luxturna?30?1?Luxturna?MLMT?1.6?90%?1?65%?1?lux?MLMT?2.4?Spark?Therapeutics?pipeline5?溶?1997?覆?AAV-FIX?对?WO1998041240?AAV?Spark Therapeutics?覆?AAV?AAV?WO2011094198?WO2014145578?WO2013078400?WO2014144486?WO2013158879?Luxturna?2.2.2?13智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?研Spark Therapeutics?pipeline5

18、?2.4?AAV?4?SPK-8011?SPK-9001溶?III?SPK-8016?SPK-3006?I/II?Luxturna?42.5?85?Spark Therapeutics?AAV?WO2017096039?WO2017190081?WO2017173283?WO2017173043?WO2018017956?WO2019006390?AAV?的?Luxturna?2.5?Spark Therapeutics?WO2002082904?US9433688B覆?rAAV-RPE65?Luxturna?第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告?2.5?Luxturna?专

19、利公开号专利权人技术方案优先权日法律状态WO1998041240费城儿童医院AAV-FIX治疗血友病的用途1997-03-14美欧日同族届满失效WO2011094198费城儿童医院等AAV载体颗粒纯化和制备方法2010-01-28美欧日同族授权，中国同族在审，尚有美国分案在审WO2014145578费城儿童医院大规模病毒载体纯化的方法2013-03-15美欧日同族授权WO2013078400费城儿童医院含rAAV载体与空白AAV衣壳占比为1:1至1:10的制剂2011-11-22美国同族申请，日本同族异议后维持有效，欧洲同族在审，无中国同族。WO2013158879费城儿童医院衣壳修饰的AAV

20、载体，用以提高AAV载体进入细胞转导效率2012-04-18中美欧日均授权WO2014144486费城儿童医院含填充序列的rAAV2013-03-15日本同族驳回，中美欧同族在审WO2002082904宾夕法尼亚大学理事会等AAV-RPE65治疗眼部疾病、莱伯氏先天性黑蒙症的用途2001-04-13仅美国同族US9433688B维持有效，欧洲同族撤回，无中日同族WO2017096039Spark Therapeutics使用质粒/PEI混合物用以提高AAV载体颗粒转染细胞效率2015-12-01中美欧日在审WO2017190081Spark Therapeutics测量异构水解酶（包含RPE6

21、5蛋白）活性的方法2016-04-28日本同族授权，中美欧同族在审WO2017173283Spark TherapeuticsrAAV载体颗粒纯化方法2016-03-31欧洲授权，中美在审，日本驳回WO2017173043Spark Therapeutics用于生产AAV的HEK细胞系，其不表达DHFR和/或GS2016-03-30中美欧日同族在审WO2018017956Spark Therapeutics高回收rAAV载体颗粒的方法2016-07-21中美欧日同族在审WO2019006390Spark TherapeuticsrAAV柱纯化方法2017-06-30中美欧日同族在审WO2020

22、016318Spark Therapeutics等增加或增强基因治疗载体的转化以及用于去除或减少免疫球蛋白的组合物和方法2018-07-17中美欧日同族在审14智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?Luxturna?撑?Spark Therapeutics?Luxturna?WO2002082904?Luxturna?AAV?2.2.3?WO2002082904?US9433688B?PTE?2023.04,01?US8147823B?US20040022766A?US20120225930A?US20070077228A?第二章 上市药物专利布局AAV基

23、因治疗领域专利调研报告?1?AAV-RPE65?AAV-RPE65?CMV?(381 bp)/?-?(CA)?-?1-?1(1352 bp)?RPE65?/?AAV-RPE65?/?ERG?AAV-RPE65?2.6 ERG?AAV-RPE65?3.7-4.61010?US9433688B?2022.04.22?2021?06?23?USPTO?Luxturna?PTE?尽?US9433688B?2023.04.01?尽?溶?2.6?RPE65?AAV-RPE65?动物年龄（D0）眼睛注射方式剂量(1010)体积(L)ERG年龄（D95）ERG效果BR29132右眼视网膜下3.7150227积

24、极左眼/227无BR33124右眼视网膜下4.6200219积极左眼玻璃体内4.6200219无BR47108右眼视网膜下4.6200203积极左眼玻璃体内4.6200203无BR46108右眼/203无左眼/203无(?ERG?ERG?D0?95?)2.3?Zolgensma2.3.1?pipelineZolgensma?onasemnogene abeparvovec?CAS:2210267-21-1?AAV?15智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?US20170014529A?US20090074723A?US20160263246A?US2013

25、0216500A?EP1381276A?溶?US9433688B?17?4?1?(Leber congenital amaurosis,LCA)?(rAAV)?/CMV?65(RPE65)?rAAV?150?1109?21012rAAV?撑?2-11?RAAV?12?15?16?1?RPE65?RPE65?LCA?12?15覆?Luxturna?导?第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告?2.5?Zolgensma?ZolgensmaIII?SPR1NT?NCT03505099?29?SMA 1?2?3?SMN2?Zolgensma?勒?SMA?SMA?Zolgensma?Zo

26、lgensma?212.5?1380?2021?Zolgensma?溶?研?PharmSnap?研?Novartis?AAV?10?2.3.2?研?尽?6?Zolgensma?溶?Regenxbio?NCH?Genethon?AskBio?NCH?AAV9?SMA?WO2014022582?WO2010071832?Regenxbio?Regenxbio?100+?NAV?覆?AAV7?AAV8?AAV9?AAVrh10?AAV?SMA?WO2017136202?WO2018093925?JAMES WILSON?AAV9?WO2005033321?Genethon?AAV9?SMA?WO20

27、09043936?WO2009013290?WO2015158924?AskBio?Zolgensma?AskBio?DNA?AskBio?DNA?SMA?WO2001092551?16智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?Novartis?Gene?Therapies?AveXis?Novartis?尽?2019?5?FDA?溶?III?Zolgensma?CMV?CBA?1?SMN1?AAV9?2?1?SMN1?spinal?muscular?atrophy?SMA?2.5?尽?溶?Luxturna?Zolgensma?CPK-850?GT-005溶?

28、II?AVXS-201溶?Novartis?2.6?第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告?2.6?Novartis?pipeline17智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?PharmSnap第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告Zolgensma?rAAV9?WO2019094253?AAV9?SMA?WO2020113034?Zolgensma?2.7?2.7?Zolgensma?专利公开号专利权人技术方案优先权日法律状态WO2010071832全国儿童医院跨血脑屏障递送多核苷酸的方法，包括施用含针对患者的多核苷酸自互

29、补基因的rAAV92008-12-19美国同族撤回，无中欧日同族WO2014022582全国儿童医院将多核苷酸递送到中枢神经系统（CNS）的方法，包括施用含多核苷酸的rAAV9和非离子的低渗透造影剂的组合物2012-08-01中美欧日同族授权或在审中WO2017136202Regenxbio等一种向CNS递送治疗蛋白的方法，包括通过鞘内注射编码治疗性蛋白的ScAAV9载体来给药到脑脊液2016-02-05美欧日同族在审，无中国同族WO2018093925Regenxbio等施用含有效预防或抑制神经认知劣化,增强神经模型的基因产物的开放阅读框的rAAV用于预防或抑制神经过度劣化2016-11-1

30、5美欧日同族在审，无中国同族WO2001092551北卡罗来纳查佩尔山大学含自互补的异源核苷酸序列的细小病毒颗粒2000-06-01仅US7790154B有效，其余美欧日同族均失效WO2009043936Genethon等施用自互补AAV9病毒载体用于跨血脑屏障递送目的基因的方法2007-10-05中美欧日同族授权或在审中WO2009013290Genethon等施用双链自互补AAV9载体治疗CNS病症的方法2007-07-23美欧同族授权或再审，无中日同族WO2015158924Genethon等通过局部或局限性注射向外周神经系统和/或中枢神经系统递送治疗分子的药物制备用途，包括施用编码治疗

31、分子的rAAV载体2014-04-18中欧同族授权，美日同族撤回WO2005033321宾夕法尼亚大学理事会涉及新的AAV衣壳和载体序列以及含有这些序列的宿主细胞2003-09-30中美欧日授权，尚有美欧分案在审WO2019094253Novartis Gene Therapies一种含rAAV9病毒载体的药物组合物及其制备、纯化方法2017-11-08中美欧日同族在审WO2020113034Novartis包含AAV9病毒载体的组合物及使用其治疗SMA患者的剂量用法2018-11-30中美欧日同族在审?Zolgensma?撑?覆?尽?WO2005033321?覆?Zolgensma?18智慧

32、芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告2.3.3?覆?AAV hu.37?AAV rh.64?AAV9?pi.2?AAVhu.53?AAV?2.8?2.8?WO2005033321?专利涉及的衣壳中国同族美国同族欧洲同族日本同族AAV hu.37衣壳CN102199626BUS9737618BUS10722598BUS11357868BEP2345731BJP5797397BAAV rh.64衣壳CN102220376B/JP6516713BAAV9衣壳CN1856576BUS7906111BUS10265

33、417BUS10485883BUS10695441BUS10973928BUS11357867BUS20200155704AUS20210170050AUS20210299274AEP1668143BEP3211085BEP3910063AJP5054975BJP6673963BAAVpi.2衣壳CN102174574B/EP2292779BJP6335141BAAV hu.53衣壳CN102212558B/EP2292780BJP5911069BAAV hu.54衣壳/AAV hu.55衣壳/AAV hu.31衣壳/JP5431516BAAV hu.32衣壳/?CN1856576B?19?1

34、3?1?9?9?1?1?95?2?3?1?SEQ ID NO?123?1-736?2-6?ITR?7-11覆?SEQ ID NO?123?203-736aa?AAV?7?rAAV?AAV rep?12-19?覆?9?10?AAV?WO2005033321?2.9?AAV?进化枝AAV血清型衣壳序列A128.1/hu.43SEQ ID NO：80、160修饰的hu.43SEQ ID NO：236128.3/hu.44SEQ ID NO：81、158hu.46SEQ ID NO：82、159修饰的hu.46SEQ ID NO：224130.4/hu.48SEQ ID NO：78、157?AAV?2

35、8.4/hu.14?AAV?9?huAAV9?AAV8?AAV?AAV5?200?覆?AAV?2.9?19智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告进化枝AAV血清型衣壳序列B52/hu.19SEQ ID NO：62、13352.1/hu.20SEQ ID NO：63、13454.5/hu.23SEQ ID NO：60、13754.2/hu.22SEQ ID NO：67、13854.7/hu.24SEQ ID NO：66、13654.1/hu.21SEQ ID NO：65、13554.4R/hu.27SEQ

36、ID NO：64、14046.2/hu.28SEQ ID NO：68、13046.6/hu.29SEQ ID NO：69、132修饰的hu.29SEQ ID NO：225172.1/hu.63SEQ ID NO：171、195172.2/hu.64SEQ ID NO：172、19624.5/hu.13SEQ ID NO：71、129145.6/hu.56SEQ ID NO：168、192hu.57SEQ ID NO：169、193136.1/hu.49SEQ ID NO：165、189156.1/hu.58SEQ ID NO：179、19472.2/hu.34SEQ ID NO：72、1257

37、2.3/hu.35SEQ ID NO：73、164130.1/hu.47SEQ ID NO：77、128129.1/hu.45SEQ ID NO：76、127140.1/hu.51SEQ ID NO：161、190140.2/hu.52SEQ ID NO：167、191172.1/hu.63SEQ ID NO：171、195172.2/hu.64SEQ ID NO：172、196145.6/hu.56SEQ ID NO：168、19272.2/hu.34SEQ ID NO：72、125140.1/hu.51SEQ ID NO：161、190C3.1/hu.9SEQ ID NO：58、15516

38、.8/hu.10SEQ ID NO：56、15616.12/hu.11SEQ ID NO：57、153145.1/hu.53SEQ ID NO：176、186145.6/hu.55SEQ ID NO：178、187145.5/hu.54SEQ ID NO：177、1887.3/hu.7SEQ ID NO：55、150修饰的hu.7SEQ ID NO：22633.4/hu.15SEQ ID NO：50、14733.8/hu.16SEQ ID NO：51、148hu.18SEQ ID NO：52、149?2.9?进化枝AAV血清型衣壳序列C58.2/hu.25SEQ ID NO：49、146161

39、.10/hu.60SEQ ID NO：170、184H-5/hu.3SEQ ID NO：44、145H-1/hu.1SEQ ID NO：46、144161.6/hu.61SEQ ID NO：174、1853.1/hu.9SEQ ID NO：58、155D2-15/rh.62SEQ ID NO：33、1141-7/rh.48SEQ ID NO：32、1154-9/rh.54SEQ ID NO：40、1164-19/rh.55SEQ ID NO：37、117修饰的cy.5SEQ ID NO：227修饰的rh.13SEQ ID NO：228修饰的rh.37SEQ ID NO：229E30.10/pi

40、.1SEQ ID NO：28、9330.12/pi.2SEQ ID NO：30、9530.19/pi.3SEQ ID NO：29、94LG-4/rh.38SEQ ID NO：7、86LG-10/rh.40SEQ ID NO：14、92N721-8/rh.43SEQ ID NO：43、1631-8/rh.49SEQ ID NO：25、1032-4/rh.50SEQ ID NO：23、1082-5/rh.51SEQ ID NO：22、1043-9/rh.52SEQ ID NO：18、963-11/rh.53SEQ ID NO：17、975-3/rh.57SEQ ID NO：26、1055-22/r

41、h.58SEQ ID NO：27、582-3/rh.61SEQ ID NO：21、1074-8/rh.64SEQ ID NO：15、993.1/hu.6SEQ ID NO：5、8433.12/hu.17SEQ ID NO：4、83106.1/hu.37SEQ ID NO：10、88LG-9/hu.39SEQ ID NO：24、102114.3/hu.40SEQ ID NO：11、87127.2/hu.41SEQ ID NO：6、91127.5/hu.42SEQ ID NO：8、85hu.66SEQ ID NO：173、197hu.67SEQ ID NO：174、198修饰的rh.2SEQ ID

42、 NO：231修饰的rh.58SEQ ID NO：232修饰的rh.64SEQ ID NO：23320智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告进化枝AAV血清型衣壳序列Fhu.14/AAV9SEQ ID NO：3、123hu.31SEQ ID NO：1、121hu.32SEQ ID NO：1、122超出A-F进化支范围的AAV序列rh.59SEQ ID NO：49和110rh.60SEQ ID NO：31和120修饰的ch.5SEQ ID NO：234修饰的rh.8SEQ ID NO：235?2.9?AA

43、V?AAVhu.14?溶?AAV?导?28.4/hu.14(?AAV9)?AAV?AAV9?AAV8?AAV5?AAV1?AAV2/9?B?对?AAV?7-8?AAVrh.43?AAVhu.37?AAVhu.41?AAVhu.47?AAVrh.43?AAVhu.37?AAV9?AAV hu.41?AAV hu.47?覆?AAV9?US7906111B?Zolgensma PTE?2026.01.16?EP1668143B?Zolgensma?SPC?SPC?2024.09.30?SPC?JP5054975B?Zolgensma?US20190038777A?EP3411484A?JP20195

44、04888A?JP2022101648A?WO2017136202?EP3411484A?15?2?1?(CNS)?9(scAAV9)?scAAV9?(CSF)?2?/?1?3-15?scAAV9?研EPO?EP3411484A?2021.08.02?11?1?1?scAAV9?I?II?III?IV?SMA?1?2.7?2-5?10-11?scAAV9?6-9覆?scAAV9?21智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?2024.09.30?第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告?2.7?EP3411484A?1?2021.08.02?sc

45、AAV9?ICV?CSF?CNS?GFP?scAAV9-GFP?/?2.10?2.10?组别小鼠只数（只）注射剂量（x1010vg）注射体积（l）低剂量33.73.1中剂量31915.5高剂量39377.5低剂量/高体积33.777.5?CN113226380A?EP3886919A?JP2022511776A?US20220001028A?WO2020113034?EPO?溶?2021.08.02?CN113226380A?覆?AAV9-SMN?SMA?118?8?1?(SMA)?SMN?AAV9?11013vg-51014vg?2-76?SMN?AAV9?77?AAV9?SMA?78?AA

46、V9?AAV9?AAV2 ITR?-?(CB)?(CMV)?/?SV40?16S?(BGH)?尼?AAV2 ITR?79-90?78?AAV9?91?SMA?95-118覆?SMN?AAV9?SMA?12?3?22智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?2.01x1013?6.03x1013vg?1.5?4.5?ml?AAV9?第二章 上市药物专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告?AVXS-101?Zolgensma?SMA?AVXS-101?AAV9?SEQID NO:3?DNA?SEQIDNO:1?AAV2 ITR?CMV?CB?SV40?SMN cD

47、NA?BGH polyA?AAV2 ITR?1-3?AVXS-101?2.11?Bayley?HFMSE?(?I)SMA受试者年龄Bayley项目HFMSE项目受试者人数至少一个新独立项目出现基线改良受试者人数基线改良反应率（第1-5、7个月）人数占比人数占比人数占比占比6-24个月16744%1487.5%7571%/2-5岁12542%975%12758%50%?HFMSE?3?I?2.11?Bayley?HFMSE?HFMSE?(?导?3?)?导?AVXS-101?SMA受试者年龄受试者人数完成给药后12个月的受试者人数A剂量B剂量人数主要功效终点完成人数次要功效终点完成人数人数主要功效

48、终点完成人数次要功效终点完成人数6-24个月19431/111?II?6-24?(?A?B?C?n?19)?2.12?B?下有1人完成了主要?2-5?(?B?n?12)?HFMSE?PNCR?N?15?PNCR?N?17?B?HFMSE?2.12?6-24?(?II)?Bayley?40?3?Bayley?43?5?B?23智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?导?导?AVXS-101?第三章 全球热门靶点专利布局AAV基因治疗领域专利调研报告?24AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局3.1?AAV?研溶?AAV?F9?F8?GBA?

49、CFTR?RHO?SMN1?PAH?FXN?GAA?Dystrophin?RPE65?3.2?F9?对?A?对?B?对?B?对?F9?fidanacogene elaparvovec(SPK-9001)?SparksTherapeutics?hFIX?AAV?B?对?对?B?IX?2016?9?SPK-9001?FDA?3.2.1?fidanacogene elaparvovec25智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?AAV?SMN1?RPE65?溶?Zolgensma?Luxturna?溶?RHO?FXN?F9?F8?GBA?AAV?溶?研PharmS

50、nap?研?F9?覆?17?AAV?BAX-335?VGB-R04?AMT-060?F8?覆?10?AAV?SPK-8011?SHP-654?DTX-201?top 3?F9?F8?GBA?覆?top 3?AAV?AAV?研?PharmSnap?研?尽?fidanacogene elaparvovec?研?尽Spark Therapeutics?覆?B?对?3?NCT00515710?2007?08?I?NCT00979238?2012?06?I?NCT01620801?2012?06?I?覆?AAV2-hFIX16?scAAV2/8-LP1-hFIXco?AAV8-hFIX19?EMA?AA

51、V8-hFIX19?fidanacogene elaparvovec?AAV8?A?对?F8?AAV?F8?F9?fidanacogeneelaparvovec?溶?III?对?B?AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局?研PharmSnap?覆?AAV?11?3.1.?研?2022?7?pipeline7?AAV?3?PF-06838435?PF-07055480?PF-06939926?溶?3?3.1?pfizer pipeline26智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?PharmSnapAAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球

52、热门靶点专利布局3.2.2?fidanacogene elaparvovec(SPK-9001)?SparkTherapeutics?2014?12?SparkTherapeutics?对?B?对?B?Spark Therapeutics?覆?AAV?F9?rAAV?LNP?WO2018017956?WO2019126222?WO2019210267?Spark Therapeutics?CEO Jeff Marrazzo?CHOP?CEO Steven Altschuler?fidanacogeneelaparvovec?覆?3.1?fidanacogene elaparvovec?专利公开

53、号专利权人技术方案优先权日法律状态WO2018017956Spark Therapeutics高回收率或高滴度产生重组腺相关病毒(rAAV)载体颗粒的方法2016-07-21中美欧日同族在审WO2019126222Spark Therapeutics使用脂质纳米颗粒(LNP)包被AAV载体2017-12-18美国同族在审，未进入中欧日WO2019210267Spark Therapeutics修饰的腺相关病毒（AAV）衣壳蛋白，所述修饰包括在RXXL位点或(L/P)PXY位点存在氨基酸取代。2018-04-27美欧同族在审，暂未见中日同族公开WO1998041240费城儿童医院包含编码F9因子

54、的AAV载体的药物组合物及其治疗血友病的方法1997-03-14美欧日同族均届满失效，无中国同族WO2011094198费城儿童医院AAV载体颗粒纯化工艺2010-01-28美欧日同族授权，中国同族在审WO2012112578费城儿童医院包含改变的衣壳蛋白的AAV载体，包括AAV1,AAV6,AAV8,AAV9，编码基因可以是F8、F9等2011-02-14美欧授权，无中国同族WO2013158879费城儿童医院含衣壳蛋白修饰的AAV载体，编码基因可以是F9、F82012-04-18中美欧日同族授权WO2014144486费城儿童医院含有填充者/填充物多核苷酸序列的AAV载体及其制备方法201

55、3-03-15中美欧同族在审，日本同族驳回WO2018022844费城儿童医院涉及一种变体因子IX及编码其的核苷酸序列2016-07-27中美欧同族在审，日本驳回WO2016210170费城儿童医院修饰的因子IX编码序列、表达盒、AAV载体、以及基因转移方法和用途2015-06-23美日同族的授权或再审，中欧同族在审27智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?覆?AAV?对?WO1998041240溶?F9?WO2001070763?WO2001096587?US20040009151A?US20060188482A?AAV?AAV?AAV?AAV?AAV?

56、WO2011094198?WO2012112578?WO2013158879?WO2014144486?WO2013078400?fidanacogeneelaparvovec?WO2018022844?WO2016210170?覆?F9?fidanacogeneelaparvovec?3.1?AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局专利公开号专利权人技术方案优先权日法律状态WO2001070763费城儿童医院包含编码修饰的F9因子的重组多核苷酸的组合物2000-03-22美国同族撤回，无中欧日同族WO2001096587费城儿童医院施用编码F9因子的AAV载体用于治疗血友病

57、的方法2000-06-13美国同族撤回，无中欧日同族US20040009151AUS20060188482A费城儿童医院向人肝脏递送目的基因的方法，包括施用含目的基因的rAAV载体2002-04-04撤回，无同族WO2013078400费城儿童医院AAV载体制剂及其制备方法2011-11-22美日同族授权，欧洲同族在审?3.1?尽?fidanacogene elaparvovec?fidanacogene elaparvovec?Spark Therapeutics?AAV?3.2.3?FIX?AAV?1?IV?hF.IX?IV?FIX?AAV?FIX?对?WO1998041240?US799

58、8734B?EP1005376B?JP4289687B?EP1005376B?13?3?1?rAAV?rAAV?AAV ITR?/?1.4?1.7kb?FIX?1?FIX?DNA?5?3?尼?IX?1.5?2-4?尼?FIX?FIX?50%?5?对?6-12?AAV?/?AAV?FIX?FIX?AAV-FIX?1?AAV-FIX?C57BL/6?B?对?AAV-FIX?cFIX?4?cFIX?AAV-FIX?AAV-FIX?5?I?WO2018022844?CN109789181A?US20200248161A?EP3490586A?JP2019525764A?28智慧芽全球新药情报库 为您提

59、供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?I?FIX?13?AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局?CN109789181A?37?9?1?IX?a)?410?Glu?b)?223?Val?c)?342?Phe?d)?343?Thr?e)?406?Asn?2-13?FIX?FIX?37?FIX?AAV?覆?FIX?对?1-2?FIX?FIX?15?3.2?对?B?FIX R338L+E410?AAV8?FIX?3.2?FIX?人FIX位点突变比活性（增加倍数）野生型/1E410K6.07Y5.76R4.60H3.58V223Y4.05N406R2.73K1.92Q1.

60、67E410K+R338L17T343M3.69K3.29R2.66Q2.06G1.65F342H3.49?覆?FIX?AAV8-FIX R338L+E410?溶?AAV-FIX?fidanacogeneelaparvovec?研?fidanacogene elaparvovec?AAV?FIX?尽?岁?3.3?F8A?对?F8?对?4000-5000?1?AAV?F8?A?对?溶?valoctocogene roxaparvovec?giroctocogene fitelparvovec?dirloctocogene samoparvovec?SPK-8016?DTX-201?valocto

61、cogeneroxaparvovec?III?溶?Pre-registration?2022?3.3.1?valoctocogene roxaparvovecValoctocogene Roxaparvovec?BMN270?BioMarinPharmaceutical?University College London(UCL)?St JudeChildrens Research Hospital?hybrid liver-specific promoter?HLP?B?B-domaindeleted?BDD?F8SQ?AAV5?AAV5-hFVIII-SQ?8?29智慧芽全球新药情报库 为

62、您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局?FVIII?FVIII?III?VIII?20?8?23?26?VIII?40?研BioMarin Pharmaceutical?pipeline9?AAV?7?BMN-270?BMN-331?3.2?BioMarin?Pharmaceutical?pipeline9?3?Valoctocogene Roxaparvovec?2?覆?FVIII?对?WO2011005968?WO2013186563?1?AAV?WO2016181123?尽BioMarin?rAAV FVIII?WO

63、2017053677?WO2015038625?AAV?AAV5-FVIII-SQ?对?A?WO2019222132?AAV?WO2020232044?WO2021236908?3.3?30智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?3.3.3?WO2018022844?US9764045B?US9393323B?US10709796B?EP2698163B?EP2451474B?EP2451474B?US20210000978A?EP3263126A?EP3456341A?US9764045B覆?SEQIDNO:3?US9393323B覆?B?FVIII?SE

64、Q ID NO:1?80%?US10709796B覆?rAAV?SEQ ID NO:3?95%?350bp?EP2451474B覆?FVIII?SEQ ID NO:1?90%?EP2698163B覆?SEQ ID NO:3?95%?350bp?3.3.2?AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局?3.3?Valoctocogene Roxaparvovec?BMN270?31智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?专利公开号专利权人技术方案优先权日法律状态WO2011005968Ucl Business Plc；St Jude Childr

65、ens Research Hospital一种肝脏特异性启动子及其用于治疗血友病A的用途2009-07-08美欧同族授权，欧洲EP2451474B无效，尚有美欧分案在审，无中日同族WO2013186563Ucl Business Plc；St Jude Childrens Research Hospital一种FVIII蛋白序列、编码FVIII蛋白的核酸分子2012-06-12美欧日同族授权，尚有美国接续案在审，无中国同族WO2016181123Ucl Business Plc一种AAV3b和AAV8的杂合衣壳（SEQ ID NO：3），AAV3b和AAV5的杂合衣壳（SEQ ID NO：4）

66、2015-05-11中美欧日同族授权，美欧分案在审WO2017053677BioMarin Pharmaceutical含rAAV FVIII载体的医药制剂及其治疗血友病A的方法2015-09-24美国母案授权，中欧日同族、美国接续案在审WO2015038625BioMarin Pharmaceutical一种限定核酸序列的rAAV FVIII载体，及含所述载体的AAV病毒颗粒、制备方法、组合物2013-09-12中美欧日同族授权，分案在审WO2019222132BioMarin Pharmaceutical施用编码治疗性蛋白的治疗性AAV病毒（可以是AAV5-FVIII-SQ）改善患有遗传病

67、症的青少年对象中的遗传病症的症状的方法2018-05-14中美欧日同族在审WO2020232044BioMarin Pharmaceutical多次剂量AAV载体治疗个体的方法2019-05-14美欧同族在审，暂未见中日同族公开WO2021236908BioMarin Pharmaceutical一种从昆虫宿主细胞中制备rAAV载体的制备方法2020-05-20尚未见中美欧日同族在审?US9393323B?8?5?1?VIII?SEQ ID NO:1?80%?SEQ ID NO:1?VIII?B?5-8?对?覆?FVIII?AAV?对?1?B?BDD-FVIII?N6-FVIII?codop-

68、FVIII?AAV?研?3.4?codop-FVIII?HLD?AAV?LP1?AAV?codop-FVIII?rAAV8-HLP-codop-hFVIII?FVIII?rAAV5-HLP-codop-hFVIII?2-10?1?codop-hFVIII?N6-hFVIII?FVIII?AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局FVIII变体FVIII表达量（倍数）AAV慢病毒BDD-FVIIILP1启动子11N6-FVIIILP1启动子25codop-FVIIILP1启动子880HLP启动子10.4-12?FVIII?2332?A1(residues 1-336),A2(37

69、3-710),B(741-1648),A3(1690-2019),C1(2020-2172),and C2(2173-2332).The A domains are borderedby acidic regions a1(337-372),a2(711-740),and a3(1649-1689)?3.3?3.3?FVIII?10SQ FVIII?B?11?FVIII?2?9?FVIII?1?SQ FVIII?FVIII?/mL/24hr/?FVIII?13-16?3.5?3.5?FVIII?FVIII?/mL/24hr/?FVIII变体FVIII活性/mL/24hr/载体拷贝数（%）倍数P

70、值BDD FVIII约1.40%至2.89%1P 0.05FVIII Fugu BFVIII N6SQ FVIIISQ FVIII Fugu BSQ FVIII N6SQ FVIII(co)22.893.68%13-16P0.0001SQ FVIII Fugu B(co)47.202.71P0.0001SQ FVIII N6(co)35.82.39%P0.0001?Valoctocogene Roxaparvovec?覆?Valoctocogene Roxaparvovec?HLP?EP2451474B?BaxterInternational Inc?US9393323B覆?80%?Me-To

71、o?Me-Better?岁?覆?智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?3.4?AAV?FVIII?32AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局覆?VIII?VIII?B?SEQ ID NO?4?85?B?30?37aa?US9447168B?US10124041B?US10792336B?EP2859016B?US20200390866A?EP2859016B?15?6?1?VIII?VIII?B?90?111?SEQ ID NO?4?85?9?VIII?VIII?B?30?37?SEQ IDNO:4?12-15?覆?对?WO201100

72、5968?FVIII B?FVIII?FVIII?2?FVIII?codop-hFVIII-V3?codop-hFVIII-V1?codop-hFVIII-V3?codop-N6-hFVIII?覆?93bp?678bp B?31aa?14?17?6?codop-N6-hFVIII?6?FVIII?C57B1/6?F8-/-?3.4?GBA?Gaucher disease?GD?glucocerebrosidase?GBA?群?GBA?GCase?(GlcCer)?-?GBA1?nGD?2?3?2?覆?3?覆?GBA?腺?PD?AAV?GD?溶?PR-001?LY3884961?FLT-201?

73、FLT-200?CTx-GBA1?PR-001?LY3884961?FLT-201?PR-001?I/II?33智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?AAV-HLP-codop-hFVIII-V3?codop-N6-hFVIII?codop-BDD-hFVIII?hFVIII?AAV?FVIII?撑?rFVIII?WO2013186563AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局?3.4?Prevail?Therapeutics?pipeline1134智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?研Preva

74、il Therapeutics?pipeline11?GRN?AAV?PR006?PR001?LY3884961?Prevail Therapeutics?Eli Lilly?尽?REGENXBIO?NAV AAV9?GBA1?AAV9-GBA1?腺?PD?2?GD?I/II?1?尽?够?2?IND?3?I/II?3.4.1?PR001AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局3.4.2?REGENXBIO?尽?NAV?AAV?100?AAV?AAV7?AAV8?AAV9?AAVrh10?Prevail Therapeutics?REGENXBIO?REGENXBIO?NAVA

75、AV9?PR001(LY3884961)?PR006(LY3884963)?PR004?NAV AAV9?WO2017136202?WO2005033321?PrevailTherapeutics?Prevail Therapeutics?AAV-GBA?WO2020210713?GBA?WO2019070893?WO2019070894?rAAV?rAAV?WO2022082017?WO2022035903?WO2022081985?PR001?Prevail Therapeutics?覆?AAV?GBA?PD?GD?WO2019070891?WO2019084068?WO202021061

76、5?3.6?3.6?PR001?专利公开号专利权人技术方案优先权日法律状态WO2019070891Prevail Therapeutics一种核酸，其包含抑制性核酸（抑制-Syn、TMEM106B）的表达构建物，或一种核酸，其包含表1基因和抑制性核酸的表达构建物，及其治疗溶酶体疾病的方法2017-10-03中美欧日同族在审WO2019084068Prevail Therapeutics一种核酸，其包含抑制性核酸（抑制C9orf72、TMEM106B、ATXN2）的表达构建物，或一种核酸，其包含抑制性核酸和GBA1基因的表达构建物，及其治疗神经退行性疾病的方法2017-10-23中美欧日同族在审

77、WO2020210713Prevail Therapeutics含AAV9衣壳和编码Gcase的rAAV载体治疗GBA1突变的PD、2型或3型GD的方法2019-04-10中美欧日同族在审WO2020210615Prevail Therapeutics施用包含编码表1基因产物和/或靶向表1基因产物的抑制性核酸的rAAV载体用于治疗CNS疾病（包括溶酶体储存疾病）的方法2019-04-10欧洲同族在审，暂未见中美日同族公开WO2022081985Prevail Therapeutics使用编码Gcase的第一、第二rAAV病毒载体测定样品相对效力的方法2020-10-15暂未见中美欧日同族公开W

78、O2019070893Prevail Therapeutics一种包含编码Gcase基因的rAAV载体，所述Gcase由密码子优化的核酸序列编码2017-10-03美国同族授权，中欧日同族和美国接续案在审WO2019070894美国同族授权，中欧日同族和美国接续案在审35智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局专利公开号专利权人技术方案优先权日法律状态WO2022082017Prevail Therapeutics包含RAAV的组合物,及其制备方法2020-10-15美国同族在审，暂未见中欧日同族公开

79、WO2022035903Prevail Therapeutics含AAV9衣壳和编码Gcase的rAAV载体与其他药物（rituximab或sirolimus等）联用治疗GBA1突变的PD、2型或3型GD的方法2020-08-10暂未见中美欧日同族公开WO2017136202Regenxbio一种向CNS递送治疗蛋白的方法，包括通过鞘内注射编码治疗性蛋白的ScAAV9载体来给药到脑脊液2016-02-05美欧日同族在审，无中国同族WO2020206189Regenxbio一种包含来自非AAV蛋白的异源蛋白的具有至少4个且至多12个邻接氨基酸的肽插入物的rAAV衣壳蛋白2019-04-04中美欧

80、日同族在审WO2005033321宾夕法尼亚大学理事会涉及新的AAV衣壳和载体序列以及含有这些序列的宿主细胞2003-09-30中美欧日授权，尚有美欧分案在审36智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?3.6?3.4.3?WO2019070893?US10837028B?US11060113B?CN111542549A?EP3692075A?JP2020537543A?US20200231954A?US10837028B覆?Gcase?SEQ ID NO:15?rAAV?US11060113B覆?US10837028B?rAAV?GBA1?腺?US10837

81、028B?17?4?1?(rAAV)?Gcase?SEQID?NO:?15?GBA1?GBA1?49?2-12?2?CBA?CMV?WPRE?bghpolyA?ITR?13?AAV?1?rAAV?rAAV?14?13?AAV?AAV9?15?rAAV?,?5?3?:(a)5AAV?ITR;(b)CMV?;(c)CBA?;(d)?Gcase?,?SEQ?ID?NO:15?;(e)WPRE;(f)?polyA?尼?;(g)3AAV?ITR?16?AAV?15?rAAV?rAAV?17?16?AAV?AAV9?AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局名称启动子1shRNACDS1P

82、olyA1双顺反子元件启动子2CDS2PolyA2ITR之间的长度CMVe_CBAp_GBA1_WPRE_bGHCBA/GBA1WPRE_bGH/3741LT1s_JetLong_mRNAiaSYn_SCARB2-T2A-GBA1_bGHJetLongaSynSCARB2bGHT2A/GBA1/4215LI1_JetLong_SCARB2-IRES-GBA1_bGH/IRES/4399FP1_JetLong_GBA1_bGH_JetLong_SCARB2_SV40L/GBA1/JetLongSCARB2SV40L4464PrevailVector_LT2s_JetLong_mRNAiaSYn_

83、PSAP-T2A-GBA1_bGH_4353ntaSynPSAPT2A/GBA1/4353PrevailVector_LI2_JetLong_PSAP_IRES_GBA1_SymtheticpolyA_4337nt/合成的PolyAIRES/4337?3.7?rAAV?37智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?覆?GBA1?rAAV?腺?rAAV?3.7?GBA1?SCARB?导?2?shRNA?RNA?AAV基因治疗领域专利调研报告第三章 全球热门靶点专利布局?8?CBE?Gcase?3.2e10vg PR001?GBA1-rAAV?CBE?GCase?

84、CBE?GluCer?GluSph?PR001?4L/PS-NA?GBA1?V394L GD?2.4e10 vg PR001?讶?撑?9?PGRN-rAAV?AAV?3.8?3.8?AAV?ID启动子抑制性RNA启动子转入基因I00015JL_intronicSCNAJetLongOpt-PSAP_GBA1I00039/JetLongOpt-PSAP-GRNI00046/CBAOpt-PSAPI00014JetLongSCNAJetLongOpt-SCARB2_GBA1I00040/JL,CD68opt-GBA1,TREM2?8?GBA1-rAAV?研?PR001?3.5?CMV?CBA?WP

85、RE?AAV9?rAAV?3.5?PR001?WO2019070894?US10689625B?CN111492061A?CN112481269A?CN112553210A?EP3692158A?JP2020537544A?JP2022068157A?JP2022068158A?US20200276335A?US20200282080A?US20200308554A?覆?研?覆?3.9?3.9?递送基因相关中国同族美国同族日本同族欧洲同族PGRNCN111492061AUS10689625BUS20200308554AJP2020537544AEP3692158APSAPCN112481269

86、AUS20200282080AJP2022068158A/TREM2CN112553210AUS20200276335AJP2022068157A/WO2019070894?WO2019070893?AAV?GBA1?覆?PD?SCARB2?PSAP?PGRN?TREM2?GBA1?PD?腺?AAV?GBA1?PGRN?溶?PR-006?覆?GBA1?PGRN溶?SCARB2?PSAP?TREM2?岁?PD?38智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?AAV基因治疗领域专利调研报告?EP0763116B?US9393323B?Glybera?7?AAV?Lu

87、xturna?Zolgensma?TOP3?SMN1?F9?REP65?导?AAV?AAV?/?AAV?rAAV?rAAV?AAV?SUMMARY39AAV基因治疗领域专利调研报告1Naso,?Michael,?F,?et?al.?Adeno-Associated?Virus?(AAV)?as?a?Vector?for?Gene?TherapyJ.?BioDrugs:?Clinical?immunotherapeutics,?biopharmaceuticals,?and?gene?therapy,?2017,?31(4):317-334.2?Lima?B?S?,?Mafalda?Ascens

88、o Videira.?Toxicology?and?Biodistribution:?the?Clinical?Value?of?Animal?Biodistribution?StudiesJ.?Molecular?Therapy?Methods?&?Clinical?Development,?2018,?8(C):183-197.3?https:/?programs-pipeline4EMA.?Luxturna.?Assessment?report5?https:/ P?J?,?Mourik J?,?Mertens?K?.?The?Life?Cycle?of?Coagulation?Factor?VIII?in?View?of?Its?Structure?and?FunctionJ.?Blood,?1998,?92(11):3983.11?https:/