【华源证券】小核酸行业专题：从罕见病到慢性病，打开千亿市场空间-251116（62页）.pdf

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1、请务必仔细阅读正文之后的评级说明和重要声明请务必仔细阅读正文之后的评级说明和重要声明投资评级：看好（维持）投资评级：看好（维持）证券研究报告|行业专题报告医药生物2025年11月16日证券分析师证券分析师姓名：孙洁玲资格编号：S1350524120004邮箱：证券分析师证券分析师姓名：刘闯资格编号：S1350524030002邮箱：小核酸行业专题：小核酸行业专题：从罕见病到慢性病，打开千亿市场空间从罕见病到慢性病，打开千亿市场空间投资建议投资建议n小核酸药物长效优势显著，递送技术突破打开治疗新空间。小核酸药物长效优势显著，递送技术突破打开治疗新空间。小核酸药物是继小分子药物、抗体药物之后的第三

2、大类药物，主要包括ASO、siRNA等细分类型，其通过在mRNA水平调控基因表达，具有靶向性强、靶点丰富、作用长效等核心优势，为传统不可成药靶点提供了重要突破方向。核心技术聚焦化学修饰与递送系统：核心技术聚焦化学修饰与递送系统：GalNAc递送技术已成功推动多款肝靶向小核酸药物商业化落地，从罕见病领域逐步向心血管等常见病领域延伸。同时，新型递送技术（如新型递送技术（如AOCAOC）正持续突破肝外递送瓶颈，）正持续突破肝外递送瓶颈，未来有望在肌肉、中枢神经系统（CNS）、脂肪细胞等肝外组织实现突破，进一步拓展小核酸治疗边界，市场潜力广阔。n新药管线密集新药管线密集+BD+BD交易活跃，小核酸药物

3、市场加速扩容。交易活跃，小核酸药物市场加速扩容。全球小核酸药物市场增长势头强劲，2024年市场规模约62亿美元，预计2033年将达到467亿美元，期间复合年增长率达25%。行业格局呈一超多强特征，行业格局呈一超多强特征，Alnylam、Ionis、Arrowhead等头部企业技术与管线布局领先。目前，全球目前，全球在售小核酸药物共在售小核酸药物共1818款，款，Inclisiran、Vutrisiran等重磅单品商业化放量显著；进入临床阶段的小核酸药物进入临床阶段的小核酸药物超超300300个，个，涵盖心血管代谢、肿瘤和罕见病等多个领域，其中多款药物进入临床II/III期，行业将进入新药上市及

4、关键临床数据读出的窗口期。同时，小核酸赛道景气度高、同时，小核酸赛道景气度高、BDBD交易活跃，交易活跃，2018年至2025年11月14日，siRNA领域累计交易额超450亿美元，全球MNC药企持续加码布局，行业长期成长可期。nAlnylamAlnylam凭借领先的技术平台与强劲的商业化放量，稳居凭借领先的技术平台与强劲的商业化放量，稳居siRNAsiRNA领域全球龙头地位。领域全球龙头地位。公司于2002年成立，2004年在纳斯达克上市，核心竞争力来自技术壁垒构建，凭借率先在临床上验证GalNAc肝靶向递送技术的可行性，奠定行业标杆地位。20182018年以来，公司正式进入商业化兑现期，年

5、以来，公司正式进入商业化兑现期，多款多款siRNAsiRNA药物相继获批上市，药物相继获批上市，20252025年前三季度，年前三季度，公司总营收达公司总营收达26.1726.17亿美元，同比增长亿美元，同比增长58%58%；其中；其中产品净收入产品净收入达达19.9219.92亿美元，同比增长亿美元，同比增长67%67%，商业化放量表现亮眼。商业化放量表现亮眼。同时，公司不断推进平台技术突破，丰富在研管线，多款心血管代谢、CNS及罕见病药物处于临床阶段，有望持续拓宽适应症边界，巩固行业龙头地位。n投资建议：投资建议：建议关注在小核酸药物平台技术上具备领先优势，且靶点布局形成差异化竞争力的企业

6、，包括悦康药业、福元医药、前沿生物、石药集团、恒瑞医药等。n风险提示：风险提示：研发进展不及预期的风险；行业技术迭代与专利风险；商业化不及预期风险；行业竞争加剧风险。目录目录一、小核酸药物作用机制与技术发展趋势一、小核酸药物作用机制与技术发展趋势二、全球小核酸药物商业化进程及研发管线二、全球小核酸药物商业化进程及研发管线三、国际龙头三、国际龙头AlnylamAlnylam发展历程复盘发展历程复盘四、四、国内小核酸药物发展现状及主要公司国内小核酸药物发展现状及主要公司一、小核酸药物作用机制与技术发展趋势一、小核酸药物作用机制与技术发展趋势n核酸药物含义：核酸药物含义：核酸是所有生命体遗传信息的载