2022年CGT行业发展潜力及产业链上下游驱动因素分析报告（64页）.pdf

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1、2022 年深度行业分析研究报告 1234多因素驱动行业上下游共同发展多因素驱动行业上下游共同发展细胞与基因治疗细胞与基因治疗（CGT）技术革新）技术革新，潜力无限，潜力无限CGT CXO高景气新兴赛道机遇与挑战并存高景气新兴赛道机遇与挑战并存CGT CXO竞争格局与相关标的竞争格局与相关标的 CGT（细胞及基因治疗）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，通过对患者进行细胞治疗和基因治疗，能够以细胞和基因作为载体，直接对造成患者疾病的根源进行治疗，实现一般临床手段难以达成的治疗效果，CGT作为新兴的治疗手段，是引领未来医疗手段革新的重要推动力。细胞与基因治疗：引领未来医疗革

2、新细胞与基因治疗：引领未来医疗革新的创新疗法的创新疗法细细胞胞及及基基因因治治疗疗细胞治疗细胞治疗：应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的治疗方法。基因治疗基因治疗：通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法。免疫细胞治疗干细胞治疗其他体细胞治疗以病毒为载体的基因替代非病毒载体的基因编辑细胞与基因治疗简介细胞与基因治疗简介 细胞与基因治疗：引领未来医疗革新的创新疗法细胞与基因治疗：引领未来医疗革新的创新疗法细胞治疗技术以体外治疗方式为主，细胞治疗技术以体外治疗方式为主，通常在体外对细胞进行改造激活并扩增，最后

3、将细胞输回患者体内，达到治疗目的；基因治疗技术以体内治疗方式为主，基因治疗技术以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体直接将目的基因递送入患者体内纠正患者的基因缺失和错误，从而治愈疾病。目前CGT行业的新药研发主要应用细胞治疗技术，特别是其中的CAR-T/CAR-NK等疗法，基因治疗技术由于仍不够成熟，管线数量较少，但基因治疗技术具有靶向性、可控性和治愈效果强的特点，在未来具有良好的发展前景。CGTCGT主要技术分类主要技术分类CGT主主要要技技术术细胞治疗相关技术基因治疗相关技术新型体细胞和干细胞培养技术：用于角膜和视网膜修复造血干细胞相关治疗基因改造细胞技术：CAR-T细胞、CAR-NK细

4、胞、CAR-巨噬细胞、DC细胞等基因替代：补充功能性基因基因编辑：敲除或纠正错误基因非基因编辑基因编辑病毒载体编辑非病毒载体编辑 细胞治疗采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿癯细胞等功能，从而达到治疗某种疾病的目的。目前主要的细胞治疗方式为免疫细胞治疗和干细胞治疗。免疫细胞治疗免疫细胞治疗，是指在体外对某些类型的免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞、DC细胞等进行针对性处理后再回输至人体内，使其表现出杀伤肿瘤细胞，清除病毒等功能。目前火热的CAR-T细胞疗法就是免疫细胞治疗方法之一。干细胞治疗干细胞治疗，是指把健康的干细

5、胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的细胞或组织。在临床上较常使用的干细胞种类主要有间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。由于干细胞具有多向分化、免疫调节以及分泌细胞因子等特点，因此已经成为细胞治疗研究的核心领域之一。细胞治疗：主要分细胞治疗：主要分为免疫细胞治疗和干细胞治疗为免疫细胞治疗和干细胞治疗免疫细胞治疗与干细胞治疗具体过程免疫细胞治疗与干细胞治疗具体过程 基因治疗是指将外源正常基因导入到靶细胞内，校正或置换致病基因的一种疗法。通过这种疗法，目标基因或与宿主细胞染色体整合，或不整合位于染色体外，但能在细胞中得到表达，从而起到治疗疾病的目的。

6、根据治疗途径，基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗。根据治疗途径，基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗。其中体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内；体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后重新输入患者体内。基因治疗：可分为体内基因治疗和体外基因治疗基因治疗：可分为体内基因治疗和体外基因治疗体外基因治疗与体内基因治疗具体过程体外基因治疗与体内基因治疗具体过程 CGTCGT药物的独特优势：填补难治性疾病治疗手段的空白药物的独特优势：填补难治性疾病治疗手段的空白CGTCGT药物能够为难治性疾病治疗提供新选择药物能够为难治性疾病治疗提供新选择。包括化疗在内