CXO全球视角之三：细胞和基因治疗CDMO下一个快速增长的新赛道（20页）.pdf

1、基因和细胞治疗 CDMO:龙头加紧布局的潜力市场行业内研发参与者显著增加，企业联合推进研发管线目前细胞和基因治疗行业内的企业大约有391家。这些公司中有一些非常小的参与者，他们只研究一两种疗法，行业内的大公司产品线则能达到十几个项目。参与基因治疗产品研发的公司包括生物科技公司、新兴制药公司以及中大型制药公司。在最活跃的前20家公司中，REGENXBIO以16种正在开发的基因疗法的数量领先。REGENXBIO一方面利用NAV AAV平台推进基因治疗候选产品的内部管道，另一方面与其他基因治疗公司合作，利用NAV技术来创造收入。该公司最先进的内部基因疗法处于II期，其中RGX-121是一种治疗粘多糖

2、多西症(Hunter综合征)的一次性疗法，RGNX-001则可用于治疗家族性高胆固醇血症。2018年1月被Celgene收购的Juno Therapeutics与Genethon合并，成为第二大最活跃的细胞基因治疗公司。在大型制药公司中，诺华和Kite Pharma (现已归吉利德所有)进入前20名。前20的企业还有基因编辑公司Sangamo Therapeutics、CRISPR Therapeutics和Editas。大型制药公司包括赛诺菲、Biogen、葛兰素史克、辉瑞和强生虽然没有进入前20的行列，但也已经在基因治疗上有所布局。企业的合作联盟在推动基因治疗的管线研究上起到了不容忽视的作

3、用。对于合作协议的双方来说，联盟有助于基因治疗业务的成长。2012-18年期间(截至2018年9月)，共签署了351个基因治疗合作，交易总价值为410亿美元。总体看，合作协议的数量和金额都在逐年增加。值得注意的是，2017年签署的合作协议金额大幅下降，但同时又是合作协议数量最多的一年。相比之下，2018年是2012年以来签署金额最多的一年，其中包括一笔40多亿美元的协议。而最重要的是一笔32亿美元的交易，这笔交易中吉利德的Kite Pharma获得了Sangamo Therapeutics公司锌指核酸酶基因编辑技术的专有权，Kite将利用该技术开发AAV T细胞和自然杀伤细胞疗法，包括自体和异体疗法。吉利德在2017年收购了凯特制药，以建立一个专注于肿瘤细胞治疗的平台。