我国血友病预防治疗比例低,血友病用药市场扩容空间广阔。据《中国血友病诊治报告 2023》的数据,44.33%的血友病 A 患者及 85.30%的血友病 B 患者为按需治疗,仅 16.20%的血友病 A 患者和 10.80%的血友病 B 患者接受了预防治疗。《2021 中国血友病患者白皮书》显示,目前采取预防治疗的患者低于按需治疗的患者,主要原因是预防治疗费用较高。随着用药可及性及血友病医保报销额度提高,患者的用药负担减轻,推动我国血友病治疗从不充分按需治疗、小剂量预防治疗,向更高疗效的较高剂量预防及个体化预防治疗迈进,血友病用药市场规模有望持续扩张。