1、白皮书2024 年医药研发趋势年度回顾回顾过去 12 个月的医药研发管线趋势，以便预测 2024 年能否取得成功引言 03前言：管线总规模 05 医药行业持续升温，前景令人乐观 开发系统：2024 年各期的研发管线 08 临床开发的发展仍面临强大阻力 顶级药企 11 些在享受片刻的阳光，而另一些则对未来感到迷茫 疗法和疾病 19 癌症在研发领域仍然呈疾风暴雨之势 地区差异 31 前景最光明的地区作用机制与靶点 54 免疫肿瘤学抓住了天好的机会管线药物类型 59 生物技术的发展是否已开始遭遇寒冬？医药行业的预测结果又是怎样的呢？62 充足的阳光可能延缓天边风暴云的到来 关于作者 65目录2024

2、 年医药研发趋势年度回顾Copyright 2024 Citeline3欢 迎 来 到 Pharmaprojects 2024 年 医 药 研 发 趋势回顾。30 多年以来，我每年都会回顾医药研发领域的发展趋势，本文中我将在 2024 年伊始测量行业的“气温”。我们将主要利用 Citeline 旗下的Pharmaprojects 提供的数据，从公司、治疗领域、疾病、靶点、药物类型等方面检查研发管线，评估行业发展趋势。Pharmaprojects 从 1980 年开始一直在跟踪全球医药研发趋势。在这篇报告之后，我们将推出年度增刊，回顾刚刚过去的一年中新推出的活性物质。不过，本文我们将分析医药研发

3、领域的风云变化，“气压”升降，预测“阳光明媚”与“阴云密布”的日子。希望文本可以帮助您了解医药行业的“气温变化”，预测未来的“天气好坏”。熟悉本报告（本报告从 1993 年创刊以来，至今已是第 32 期）的读者都知道，最近几年，为使行文生动，避免罗列比唐卡斯特十二月的天气还要枯燥乏味的 统计数据、图表、表格，我每期都会贯穿一个主题，通过类比的手法阐述医药行业的发展变化。到目前为止选择的主题包括天文、电影、自然界、音乐、食品饮料、科幻小说、旅行，去年是文学。今年您可能已经猜到了，我决定以每天都会影响我们的一个事情作为主题，那就是：天气，还有当今我们共同面临的最重要的问题 气候变化。欢迎来到 Ph

4、armaprojects 2024 年医药研发趋势回顾引言从我们早期的穴居时代起，人类的活动就一直受变化莫测的天气的影响。我们需要知道哪天的天气最适合狩猎，农作物的长势好坏。最早的天气预测大多没有科学依据，主要靠预言、天文学或向不可见的老天爷祷告。与许多事情一样，是古希腊人率先将迷信变成了科学，事实上气象学一词在希腊语中的含义就是“研究天空中的东西”。亚里士多德是公认的气象学之父，他早在公元前 350 年就发表了这方面的著作。当然，测量天气现象的精确仪器直到启蒙时期才出现，不过早在 50 年前，天气预报还是非常不靠谱，特别是像我所在的英国这样的国家。只是后来随着 计算能力的发展，依靠计算机建模

5、算法，气象部门才得以提供靠谱一些的预测。其关键仍然离不开数据，大量的数据。我希望这篇报告也能起到同样的作用：即为您提供充分的信息，帮助您了解医药行业哪些 领域有可能迎来持续的阳光明媚的天气，哪些领域要准备应对不确定的天气。2024 年医药研发趋势年度回顾Copyright 2024 Citeline4大多数人一般主要关心短期天气状况，是否需要加 一件外套或带雨伞。而气象学家和医药行业从业者更主要关心长期的发展趋势。在过去几十年间，天气主题已从局部问题发展为一个威胁我们生存的问题。而事实上，人们很早就意识到人类对地球会造成不可挽回的影响。19 世纪末科学家首次预测，大气中二氧化碳水平的变化可能通

6、过温室效应对地球表面温度造成严重影响，而早在第二次世界大战即将爆发前夕，Guy Callendar 就已将地球大气层中的二氧化碳水平增加与全球气候变暖联系起来。特别是自进入新千年以来，这似乎已成为无可辩驳的证据，除非采取行动，而且要快速采取行动，否则我们的持续生存将面临更多威胁。当然最近医药行业战胜了更严重的生存威胁 COVID-19 疫情，帮助我们摆脱了疫情，迎来了胜利的曙光。而气候变化与新冠危机都给我们带来了启示，那就是我们需要快速发现新出现的趋势，并采取行动。如何利用我们手中的数据就变得非常重要。当然，气候模式的变化早于人类及工业革命带来的变革影响。在过往数百万年间，至少经历了 8 个冰