医药生物行业医疗器械随笔系列6：诊断~打通NASH临床解决方案的关键一环-240329（20页）.pdf

1、2021华创 版权所有证证 券券 研研 究究 报报 告告证券研究报告|医药生物|2024年3月29日本报告由华创证券有限责任公司编制报告仅供华创证券有限责任公司的客户使用。本公司不会因接收人收到本报告而视其为客户。华创证券对这些信息的准确性和完整性不作任何保证。报告中的内容和意见仅供参考，并不构成本公司对所述证券买卖的出价或询价。本报告所载信息均为个人观点，并不构成对所涉及证券的个人投资建议。请仔细阅读PPT后部分的分析师声明及免责声明。诊断打通NASH临床解决方案的关键一环华创医疗器械随笔系列6华创医药首席分析师 郑辰华创医药高级分析师 李婵娟执业编号：S0360520110002邮箱：执业

2、编号：S0360520110004邮箱：证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号未经许可，禁止转载2摘要 大病种无药可治局面终被打破。非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）疾病谱中的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）可进展为肝硬化、肝细胞癌。根据Hepatology文献报道，2019年，全球20岁以上人群中NAFLD、NASH患病率分别达到32%、5%，患者基数巨大，并且患病率仍在提高。直到2024年3月14日，FDA才批准了第一个NASH药物Resmetirom，此外还有多家药企临床试验取得优异结果，NASH治疗开启新纪元。诊断是打通NASH临床解决方案的关键一环。虽

3、然已经出现了多种无创检测技术（Non-invasive tests，NIT），但是目前临床的金标准依然是肝活检，这也是NASH药物管线推进艰难的重要原因。随着技术的发展，NIT能够在入组、临床替代终点、随访三个阶段加速NASH药物的临床试验进展。并且上市NASH药物的商业化流程在初级诊断、进阶诊断、治疗效果监测阶段也都面临阻碍，NIT技术的进步有望打通药物上市后的商业化流程。多方合力推动NIT发展，组合式分级诊断方案最具潜力。药企、诊断公司、社会组织正在合力推动NIT的发展。当前全球NASH临床管线丰富，药企正通过合作、资产交易的方式发展NIT。对NIT的迫切需求也吸引了众多诊断公司进入NAS

4、H领域，目前已经出现了FibroScan、ELF等知名的商业化NIT产品。此外还有LITMUS与NIMBLE两个多方联合的项目推动着NIT在美国、欧洲监管部门的认证流程。我们认为纤维化指标是NASH诊断的关键，组合式分级诊断方案可在性能和成本上满足临床需求，最有可能率先获得监管部门、临床、患者和支付方的认可。风险提示：1、产品研发进展不及预期；2、行业竞争加剧；3、监管政策变化。OAiZmU8YkZlXkX7N9RaQmOpPtRsOiNnNmQkPqQnP7NnMqQwMpPsPMYnOwO大病种无药可治局面终被打破诊断是打通NASH临床解决方案的关键一环多方合力推动NIT发展，组合式分级诊

5、断方案最具潜力010203第一部分证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号未经许可，禁止转载4NAFLD疾病谱中的NASH可进展为肝硬化、肝细胞癌数据来源：Cornelius et al.The Potential Role of Cellular Senescence in Non-Alcoholic Fatty Liver Disease，Leen et al.Liver Fibrosis in Non-alcoholic Fatty Liver Disease:From Liver Biopsy to Non-invasive Biomarkers in

6、 Diagnosis and Treatment，华创证券 NAFLD疾病谱中的NASH可进展为肝硬化、肝细胞癌，NAFL和NASH是可逆的。非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是一系列慢性肝病状态的疾病谱总称，涵盖了非酒精性单纯性肝脂肪变（NAFL）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、肝硬化和肝细胞癌（HCC）。NAFLD疾病进展的主动驱动因素是肝细胞脂肪堆积和炎症，其发病开始于代谢异常导致肝脏中的脂肪过度蓄积，当肝脏中有超过5%的肝细胞出现脂肪变性时，就可以被认为进入到NAFLD的第一个阶段NAFL。当肝脏进一步出现肝细胞气球化、小叶炎症时，即进入到NASH阶段。在持续炎症带来的免疫反应影响下，