1、11 月全球新药月度报告Insight/December,2022目录Contents01全球新药进展概览02全球获批的新药03全球申请上市的新药05研发进度终止的新药04重点临床试验与结果2全球新药进展概览013l 11 月共 228 个项目推进到最新的阶段，其中进入临床及后续阶段的项目（148 个项目），中国内地占比 45.9%（68 个项目）l 成分类别上，占比前三的分别是化药 42%，抗体类药物 16%，细胞治疗类药物为 8%数据来源：Insight 数据库数据说明：【申请临床/批准临床】进度根据国内外公开渠道披露信息统计整理筛选方法：【全球最高状态时间】为 1101-1130，【全球

2、最高状态】去除【临床前、临床中(分期未知)、临床 0 期】；项目统计中在中国内地和境外存在的临床前/临床 0 期非最高进度不展示47222591919710323132615357申请临床批准临床I期I/II期II期II/III期III期申请上市批准上市重点阶段项目统计境外项目中国内地7671132718172111312131112432143631074133842132212212112141775批准上市申请上市III期II/III期II期I/II期I期批准临床申请临床项目重点成分类别化药多肽基因治疗疫苗类抗体类细胞治疗非抗体类蛋白放射性药物核酸类药物溶瘤病毒适配体Aptamer其他全

3、球新药 11 月进展到最新阶段的重点项目全球获批的新药025重点获批新药清单（部分）数据来源：Insight 数据库11 月据 Insight 数据库统计，全球获批上市 71 款新药（包括新药、改良新和生物类似药）。下表展示了部分重点获批新药，完整清单获取方式详见文末。6疾病领域药品名称成分类别靶点企业适应症地区获批时间是否首次获批肿瘤林普利塞化药PI3K璎黎药业，恒瑞医药滤泡性淋巴瘤中国2022-11-09是Mirvetuximab soravtansine抗体偶联物（ADC）FRImmunoGen卵巢上皮癌输卵管癌腹膜癌美国2022-11-14是感染性疾病Ensitrelvir化药3CLp

4、ro盐野义制药2019 冠状病毒病日本2022-11-22是Rebyota微生物相关/辉凌制药艰难梭菌感染美国2022-11-30是内分泌和代谢系统疾病Teplizumab单特异性抗体CD3Provention Bio1 型糖尿病美国2022-11-17是血液系统疾病Etranacogene dezaparvovec基因治疗FIXCSL，uniQureB 型血友病美国2022-11-22是羧基麦芽糖铁化药/CSL Vifor缺铁性贫血中国2022-11-28是精神障碍疾病托鲁地文拉法辛化药SLC6A4SLC6A2SLC6A3绿叶制药抑郁症中国2022-11-03是Etranacogene de

5、zaparvovec首款治疗 B 型血友病成人患者的基因疗法72022 年 11 月 22 日，FDA 批准 CSL 和 uniQure 的 Etranacogene dezaparvovec（Hemgenix，AMT-061）用于治疗 B 型血友病成人患者。Hemgenix 将腺相关病毒 AAV5 作为载体，携带编码凝血因子 IX 基因变体（FIX-Padua）递送到患者体内。数据来源：Insight 数据库；企业官网，FDA备注：ABR：Annualized Bleed Rate（年化出血率）n B 型血友病治疗现状在出血性疾病患者中，B 型血友病占 15%，主要为男性患者，发病率大约为四

6、万分之一。B 型血友病最常见的治疗方法是终生预防性静脉注射 FIX以维持患者 FIX 的正常水平。基因治疗提供致病基因的功能性拷贝，可以有效地治疗该疾病。AMT-061 是在前一代 AMT-060 的基础上将 338 位点的 ACG 变为 CTG，突变后的 Padua hFIX 活性比野生型 hFIX 活性提高 8-9 倍。n AMT-061 结构设计本次获批基于一项多中心、开放标签、单臂 期的 HOPE-B 临床试验结果。研究共纳入 54 名 B 型血友病患者，接受剂量为 21013 gc/kg 的单次静脉输注，其中 53 名患者完成了 18 个月的随访。关键临床结果l 主要终点：在给药 1