1、新药、新洞见：加速神经科学 新领域的发展本报告涵盖如下内容2|新药、新洞见：加速神经科学新领域的发展目录神经科学的转折点 3创新试验设计 4引导神经科学的市场准入 5通过可行性评估降低风险 7增加试验多样性的策略 8精准精神病学：对早期干预和疾病管理至关重要 9阿尔茨海默氏病的早期识别 10致幻药物的监管途径 113|新药、新洞见：加速神经科学新领域的发展神经科学的转折点从治疗方式取得的巨大进展以及对大脑工作原理更深入的了解来看，神经科学研究已经迎来了一个重要的转折点。在精鼎医药，我们了解这一颇具挑战性的领域内的研究是如何在科学、临床和商业方面蓄势而进的，就像几十年前的心脏病学和肿瘤学一样。处

2、在转折点上，随着发展的不断加速，我们仍需应对临床开发中日益复杂的挑战，为有需要的患者提供安全有效的治疗。哪些因素有助于推动我们向前迈进？传达紧迫性。神经科学界必须基于这些疾病带给个人和社会的负担和危机，向人们传达发展神经科学的紧迫性。神经系统疾病和精神疾病通常进展缓慢，但其治疗是有时效性的；必须尽早开始疾病缓解治疗，才能延缓病程进展。据世界卫生组织估计，半数成人精神障碍始于 14 岁，而抑郁和焦虑是全球青少年患病和残疾的主要致因。1选择更好的试验终点。试验终点的选择和解读仍面临巨大的挑战。我们可以从多发性硬化症(MS)的治疗进展中吸取教训，由于主流的扩展残疾状况量表(EDSS)和年复发率(AR

3、R)存在局限性，因此研究人员和患者主张采用更灵敏、与疾病机制相关度更高，以及对患者更有意义的试验终点。开发更可靠的生物标志物。在早期诊断和疾病治疗监测方面，缺乏可靠且易于获取的生物标志物。遗传、分子、临床、数字等各种生物标志物的开发和验证，将加速神经科学精准医学的发展。具备胆识和勇气。只有不断试错，才能获得深入了解，其中不乏备受争议、代价高昂的失败经历。此外，也需要坚定地投资研究。在精鼎医药，我们为申办方提供建议，指导他们如何利用创新试验设计和新型临床试验终点最大限度地降低风险并加速发展。与监管机构密切合作并进行严格的可行性测试，可以降低这些方法带来的风险。在本报告中，精鼎医药专家分享了相关的

4、洞察和最佳实践，帮助药物开发商应对复杂情况，从而更快地实现其目标，同时保持对患者旅程的高度关注。4|新药、新洞见：加速神经科学新领域的发展 创新试验设计由于神经系统疾病、神经退行性疾病和精神疾病具有异质性，并且可操作的生物标志物相对缺乏，神经科学试验通常仍采用传统方法开展。然而，适应性方法和生物标志物可以优化试验设计，提高研发效率。2该领域的最新进展，包括多发性硬化症(MS)、阿尔茨海默氏病(AD)和重度抑郁症(MDD)中新的血液和成像生物标志物的出现，表明创新和交叉融合的时机已经到来。在精鼎医药，我们建议申办方利用创新试验设计、新型生物标志物和外部数据加速神经科学药物的开发。5|新药、新洞见

5、：加速神经科学新领域的发展虽然在临床阶段以患者为中心至关重要，但只有当支付方支持治疗机会时，新疗法才能惠及广大民众。神经科学领域的治疗方法在这方面带来了特殊挑战。尽管在了解神经系统疾病和精神疾病方面已取得巨大进展，但大多数该类疾病进展缓慢，即便疾病症状能被试验终点体现出来，但要展现能即时获益且明确的试验终点并不容易。我们要解决的不是生存问题或是一系列的临床症状，而这就为监管部门的审批和支付方的验收创造了新的模式。因此，我们建议客户尽早开始规划市场准入策略，理想情况下应在进入临床阶段时就开始，最迟应在 I 期试验结束、过渡到II 期试验开始时制定策略。初始优先事项是确定目标产品概况。未满足的医疗

6、需求是什么？针对哪些患者群体和什么症状？在监管框架之外，照料者的负担是什么？这如何影响其他医疗服务的使用？引导神经科学的市场准入6|新药、新洞见：加速神经科学新领域的发展确定目标患者特征以及最终的价值主张，需要深入了解患者疾病历程以及患者认为 有意义和有益的结果。在临床试验的每个阶段，这些认知都有助于加快数据生成策略的制定以及主要和次要试验终点的选择。当患者参与到研究设计的讨论中时，他们可以帮助药物开发商了解特定的试验终点是否可以表征其疾病。尽管如此，非临床试验终点对于构建价值主张也很重要。例如，生物标志物可以让我们更清楚地了解某种疗法的作用机制。这可以帮助支付方了解特定的临床获益，以及当下采