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1、 1/15 2025 年年 12 月月 1 日日 行业行业|深度深度|研究报告研究报告 行业研究报告 慧博智能投研 小核酸药物小核酸药物行业深度：行业深度：发展现状发展现状、发展空间、发展空间、技术突破技术突破、产业链产业链及相关公司深度梳理及相关公司深度梳理 小核酸药物是一种基于 RNA 干扰（RNAi）或反义寡核苷酸（ASO）技术的新型疗法，通过靶向 mRNA或非编码 RNA 调控基因表达，具有显著的技术优势和发展潜力。根据相关数据，截至 2025 年，全球已有超 20 款小核酸药物获批，近 170 个项目处于临床阶段，覆盖肿瘤、肝病、代谢疾病等领域；并逐渐向慢病研发。小核酸药物凭借其技术

2、颠覆性、适应症扩展潜力及中国企业的后发优势，已成为生物医药领域的核心赛道，未来在慢性病治疗和精准医疗中的作用将愈发重要。围绕小核酸药物行业，下面我们从小核酸药物作用机制、药物优势、发展历程等方面展开研究，对国内研发现状、发展空间、难点及趋势进行展望并对相关公司进行梳理，希望帮助大家更多了解小核酸药物行业发展情况。目录目录 一、小核酸药物概述.1 二、小核酸药物发展历程.5 三、国内小核酸药物发展现状.5 四、小核酸药物发展空间.7 五、小核酸产业链及技术展望.9 六、小核酸药物国内相关公司.11 七、小核酸药物难点及趋势.13 八、参考研报.14 一、小核酸药物概述一、小核酸药物概述 1.核酸

3、药物及小核酸药物核酸药物及小核酸药物 核酸药物含义：核酸药物含义：核酸是所有生命体遗传信息的载体，包括脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）两大类。随着分子生物学的发展，人们发现除编码蛋白质的核酸序列外，还大量存在非编码序列对人体的生命活动发挥着重要的调控作用。利用核酸分子的翻译或调控功能，作为干预疾病的药物，即为核酸药物。与传统的小分子药物和抗体药物相比，核酸药物能够在 mRNA 转录时进行干预，抑制疾病相关基因表达为病理性蛋白，或引入能够表达正常蛋白的基因弥补功能蛋白的不足，具有“治标治本”的特点。2/15 2025 年年 12 月月 1 日日 行业行业|深度深度|研究报告研究报告 核

4、酸药物主要分为小核酸药物和 mRNA 两大类别：小核酸药物（即寡小核酸药物（即寡核苷酸药物）核苷酸药物），是由十几个到几是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，根据小核酸结构、药物机制、作用靶点的不同，主要分为反义寡核苷十个核苷酸串联组成的短链核酸，根据小核酸结构、药物机制、作用靶点的不同，主要分为反义寡核苷酸（酸（ASO）、小干扰）、小干扰 RNA（siRNA）、微小）、微小 RNA（miRNA）、核酸适配体（）、核酸适配体（Aptamer）等类型，）等类型，目前开发程度最高的小核酸药物为目前开发程度最高的小核酸药物为 ASO 和和 siRNA；mRNA 产品主要分为 mRNA 疫苗和

5、mRNA 药物。2.小核酸药物小核酸药物有望成为有望成为继小分子药和抗体药后的第三大类药物继小分子药和抗体药后的第三大类药物 核酸药物与小分子或者抗体药不同，可以选择性地对不可成药的人类和病毒基因组进行药物治疗，以抑制基因表达、改变 mRNA 剪接、靶向参与转录和表观遗传调控的非编码 RNA、上调目标基因以及编辑基因组等。为治疗遗传疾病、罕见病、以及慢性病等提供了一种全新的方法，有望成为继小分子化药以及抗体药物后的第三大类药物。YWUYtPyQwPnNpRoNsRtPmQ8OdN6MsQoOoMmRfQnMpNkPmMsQ8OmMxOuOpMwPuOnNpN 3/15 2025 年年 12 月

6、月 1 日日 行业行业|深度深度|研究报告研究报告 3.小核酸药物作用机制小核酸药物作用机制 在小核酸药物作用机制中，主要为内吞、内体逃逸、基因沉默三步。关键点在于受体选择：受体丰度、内化速率，优化递送系统提高内体逃逸效率，利用化学修饰增强稳定性，增强其抵抗降解的能力。（1）内吞内吞 药物通过其递送系统上的靶向配体与细胞膜表面的特异性受体结合。结合后，启动受体介导的内吞作用，细胞膜内陷形成内体，将药物-受体复合物包裹并摄入细胞内。（2）内体逃逸内体逃逸 药物被捕获在内体中后，内体会经历一个“成熟”过程，内部环境逐渐酸化，并最终与溶酶体融合。溶酶体内含多种水解酶，能降解大部分药物分子。药物必须在