Clarivate：从失败中吸取教训如何提高生命科学研发的经济效益（54页）.pdf

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1、从失败中吸取教训如何提高生命科学研发的经济效益目录03 简介05 贯穿在整个开发生命周期中的考量，以最大限度地实现科学和商业成功08 硼替佐米和卡非佐米（万珂和凯洛斯）13 吸入式胰岛素(Exubera)20 隆培促生长素(SKYTROFA)29 奥拉单抗(LARTRUVO)35 帕尼单抗(Vectibix)40 普纳替尼(ICLUSIG)45 鲁卡帕尼(RUBRACA)53 关键要点简介对于生物制药创新者来说，从实验台到临床的实践之路漫长且充满挑战，存在诸多困难。快速浏览任何有关生物制药创新的新闻，会发现许多案件，如交易失败、制药公司暂停了看似前景看好的项目、产品未能成功上市以及药物在上市后

2、销量低迷的例子。我们如何利用这些经验来指导未来的发展，将决定了它们在科学迭代过程中的作用。“失败是有启发性的。真正思考的人从他的失败中所学到的东西，并不亚于从他的成功中所学到的东西。”John Dewey3沙利度胺也许是制药研发中最著名的警示案例，同时也是一个最近的“救赎”故事。从 20 世纪 50 年代治疗晨吐的药物，却对胎儿产生严重副作用，1998 年被批准用于治疗结节性红斑麻风病，之后经历了严格的审查，被认可是宝贵（且盈利）的疗法，被批准治疗多发性骨髓瘤，还可治疗 HIV 并发症、卡波西肉瘤、胃肠道出血等非批准适应症。20 世纪 50 年代，其导致的严重副作用使全球药物开发营销的监管监督

3、更加严格，在美国带来立法变革，这些变化促成了该市场及其以外药物安全法的制定。万艾可 Viagra（西地那非）的开发是成功的，但该药物的早期历史为制药研发提供了宝贵经验。西地那非最初在 90 年代中期被研发用于治疗高血压和心绞痛，但辉瑞公司很快发现了该药物在迅速（30-60 分钟）诱导阴茎勃起方面的辅助作用所带来的更广泛的商业机会，随后获得了专利将该药物命名为万艾可，作为治疗勃起功能障碍(ED)在美国和欧洲上市销。万艾可几乎瞬间成为热门畅销药，对药品开发界以外的领域也产生了深远影响。辉瑞公司在其美国销售和市场推广时采用的直接面向消费者的策略，为当今市场商业化策略开创了先河。自 1998 年推出至

4、 2020 年最后一项美国专利失效，万艾可一直能够保持巨大的市场份额，像美国的舒洁是面巾纸的代名词、英国的 Hoover 是真空吸尘器的代名词一样，万艾可成为了治疗 ED（勃起功能障碍）的代名词。西地那非还获得了其他适应症的批准，例如肺动脉高压(REVATIO)，利用其先前的成功为其他疾病的开发提供资金。在当今的生物制药环境中，只有跨部门合作，才能发现潜在问题，并在影响到整个项目之前纠正它们，如果执行得当，这些项目有可能对患者健康、公司的销售底线以及未来的交易潜力产生积极影响。随着竞争加剧、利润空间缩小、立法影响预期的投资回报率、对患者结果的监管审查加强以及患者、临床医生和支付方对成本效益比的

5、期望不断提高的情况下，生物制药公司需要认识到，仅仅科学突破本身并不足以保证市场成功。成功的关键在于开发出与现实世界相关的产品，并在开发初期做出正确的决策，这些决策会影响药物的安全性和有效性，从而使其被患者医生所接受，并获得支付方报销。从一开始就进行稳健的战略规划，可最大限度地减少资源的使用于解决生命周期后期可避免的问题，并允许进行必要的调整以确保开发进程不断推进。本文详细介绍了七个开发项目案例，这些项目从前期开发到商业化过程中都遇到了困难，有些克服了困难，有些却因忽视或低估了警示信号而亏损，目的是从案例吸取教训，帮助推进未来的科学发展。4贯穿在整个开发生命周期中的考量，以最大限度地实现科学和商

6、业成功公司的财务状况 能够使发展计划具备经受未来考验能力 针对发展缓慢、监管批准延迟或上市吸纳率低下制定应急措施 多元化的资产和投资组合以抵消单一领域的损失 从发现到商业化的所有活动都应进行适当的预算药物发现/临床前开发 理解作用机制的水平 未来潜在安全性和有效性问题的早期指标 潜在非靶效应 可用于临床试验识别患者群体或监测药物疗效的生物标志物 将药物靶点与疾病关联的生物学证据强度5临床发展 研究人群（即纳入/排除标准）对照药的选择 终点选择，包括替代终点 收集生活质量及其他以患者为中心的数据 单一国家或多国试验地点，包括疾病患病率 遵守最新的法规和良好临床实践指南 利用现有生物标志物识别患者