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Sarepta-JPM-20240108.pdf

上传人: 2*** 编号:155905 2024-01-05 22页 3.64MB

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Sarepta Therapeutics是一家专注于RNA技术、基因疗法和基因编辑的生物科技公司。截至2024年,其市值已从2016年的15亿美元增长至90亿美元。公司主要产品ELEVIDYS是一种针对杜氏肌营养不良症的基因疗法,已获得FDA批准,并展现出强劲的市场表现,2023年第四季度销售额达1.31亿美元,全年销售额达2亿美元。此外,Sarepta还计划扩展ELEVIDYS的适应症,并正在开发其他基因疗法产品,以治疗 limb-girdle muscular dystrophy等疾病。2024年的关键里程碑包括提交ELEVIDYS的疗效补充申请,寻求扩大批准范围,以及宣布下一代RNA疗法SRP-5051的临床试验数据。公司致力于通过创新技术和制造方法,成为领先的基因疗法企业。
"Sarepta的ELEVIDYS疗法有何最新进展?" "如何看待Sarepta在基因治疗领域的未来?" "Sarepta的LGMD项目有哪些值得期待的治疗方案?"
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