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Beam-JPM-20240108.pdf

上传人: 2*** 编号:155861 2024-01-05 26页 3.44MB

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根据报告的内容,本文主要介绍了Beam Therapeutics公司通过碱基编辑技术开发精准遗传药物的最新进展。关键点包括: 1. Beam致力于通过碱基编辑技术开发一次性的、治愈性的疗法,用于治疗罕见病和常见病。 2. 碱基编辑技术是一种高效、可预测且可能是最佳基因编辑技术,具有多种应用,包括激活表达、沉默蛋白、纠正突变、多靶点编辑等。 3. Beam构建了一个全面的、集成的平台,用于开发精准遗传药物,包括设计、生产、细胞治疗、GMP制造等。 4. Beam正在推进一个多样化的管线,包括BEAM-101(用于治疗镰状细胞病)、BEAM-302(用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症)、BEAM-301(用于治疗糖原贮存病1a)、BEAM-201(用于治疗T细胞白血病/淋巴瘤)等。 5. 2023年,Beam在CRISPR基因编辑、碱基编辑和公司发展方面取得了重大进展,包括FDA批准的首个基于CRISPR的产品上市,以及多个临床试验的首例患者给药。 6. 2024年,预计将是Beam的一个重要年份,包括多个关键催化剂,如BEAM-101的临床试验数据公布、BEAM-302的国际临床试验启动等。
基因编辑技术如何改变遗传疾病治疗? 贝姆公司如何利用基础编辑技术治疗镰状细胞病? 贝姆公司的BEAM-302项目如何治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症?
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