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JPM 2023 Bluebird.pdf

上传人: 2*** 编号:142984 2023-09-30 28页 5.09MB

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bluebird bio公司在2023年的J.P. Morgan健康大会上展示了其基因疗法产品的商业化和监管进展。公司预计在2023年推出三种产品:ZYNTEGLO®用于治疗β-地中海贫血,SKYSONA®用于治疗脑性肾上腺皮质萎缩,以及lovo-cel用于治疗严重镰状细胞贫血。ZYNTEGLO®和SKYSONA®已经在市场上取得了一定的成功,而lovo-cel的生物制品许可申请(BLA)预计将在2023年第一季度提交。公司强调了其强大的财务状况,拥有182亿美元的现金和现金等价物,以及95亿美元的 non-dilutive融资,预计现金 runway 将持续到2024年第一季度。此外,bluebird bio还在扩展其QTC网络,以最大化ZYNTEGLO和lovo-cel的市场机会,并计划在2023年底前将QTC数量增加至40-50个。在临床研究中,ZYNTEGLO®治疗的患者在24个月内实现了严重的血管氧合事件(VOE)的完全缓解,而SKYSONA®治疗的患者在相同时间内实现了主要功能障碍(MFD)的自由生存率估计为72%。
"bluebird bio的基因疗法有哪些优势和潜力?" "如何看待bluebird bio在基因治疗领域的临床、监管和商业 expertise?" "bluebird bio的产品ZYNTEGLO®和SKYSONA®的市场前景如何?"
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