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1、谢 丽 博士开心生活科技2023 年 4 月 9 日国内外单臂研究准入国内外单臂研究准入现状和现状和HTA评价评价CONTENTS01单臂研究国内外准入概况单臂研究国内外准入概况02单臂研究药物经济学评价重点03国内外单臂研究药经评价案例版权 2023 HLT保留所有权利新药研发越来越多地集中在罕见病和特定患者群体，传统随机对照试验在伦理和执行上面临越来越多的挑战。基于单臂研究获批的药品日益增多。2002-2021年美国FDA批准了563项新适应症，其中根据单臂试验批准了176项（31%），集中在恶性血液学和肿瘤学适应症，包括116个加速批准和60个传统批准。近年来FDA批准的抗肿瘤新药，与随

2、机对照试验相比，单臂试验支持的药物研发至上市时间平均缩短了2年。2014-2019年，我国有19个药物的26个适应证获得批准附条件上市。基于单臂研究获批的产品逐年增加基于单臂研究获批的产品逐年增加1.S Agrawal.Single-Arm Trials for US FDA Approval in Oncology,2002-2021.JAMA 20232.唐凌,杨志敏.中华肿瘤杂志,2022,44(6):587-59版权 2023 HLT保留所有权利D Patel.Value in Health,2021,24(8)单臂研究评价在药物准入评估和卫生技术评估（HTA）中的重要性正在逐年增加。

3、2011年至2019年间基于单臂研究递交的HTA数量增加了13倍。其中65%（283/433）聚焦于肿瘤学或血液肿瘤学领域。基于单臂研究的基于单臂研究的HTA数目显著增长数目显著增长版权 2023 HLT保留所有权利D Patel.Value in Health,2021,24(8)使用使用RWD外对照的外对照的HTA通过率较高通过率较高递交的HTA报告中约52%用到了外对照数据，40%无外对照，7%不明确。2015年至2019年期间，使用RWD外对照的比例增长了22，使用既往临床试验外对照的比例下降了14。基于单臂临床提交的总体通过率为48，有外对照的通过率为52%，而使用RWD外对照数据的

4、通过率为59。比较20152017年和20182019年，使用RWD外对照数据的接受率提高了20。HAS,FrancePBAC,AustraliaNICE,EnglandpCODR/CADTH,CanadaG-BA,Germany版权 2023 HLT保留所有权利*国内单臂研究医保准入情况国内单臂研究医保准入情况唐凌,杨志敏.中华肿瘤杂志,2022,44(6):587-592版权 2023 HLT保留所有权利CONTENTS01单臂研究国内外准入概况02单臂研究药物经济学评价重点单臂研究药物经济学评价重点03国内外单臂研究药经评价案例版权 2023 HLT保留所有权利近年来在中国，创新药物从进

5、入临床到批准上市的速度明显加快。尤其是针对有突破性进展的药物，审批的流程大为缩短，临床研究的要求也相应降低，在符合一定标准后即可获批附条件上市附条件上市，并依赖上市后的研究来补充更详尽的安全及有效性证据。许多创新药物创新药物只在进行了基于小样本的选择性人群临床研究，或基于该疾病领域内首个创新药物而无法选择合适的对照组只进行了单臂研究单臂研究。这项评审制度改革对于促进新药上市有显著支持作用，但也同时增加了创新药物临床有效性及安全性的不确定性。01医保准入医保准入考虑的是大范围群体用药的准入，经济性评估需依靠高质量的临床研究证据。而基于这类结果来确定大范围的医保支付人群的支付标准，也同样具有较多不

6、确定因素。药物经济学家在仅有单臂研究数据，小样本研究数据，及短时间段的临床试验数据的情况下，将无法精准地评估创新药物的经济价值，因此将需要依赖真实世界研究数据真实世界研究数据来降低其评估决策的不确定性，支持完整及高质量的经济价值评估。02因此单臂研究药物经济学评价的核心是和参照相比，新药物的临床有效性及安全性的评价和参照相比，新药物的临床有效性及安全性的评价，应尽可能降低单臂试验不足导致的不确定性以及这种不确定性对药物风险获益和HTA评价的影响。03单臂研究药物经济学评价核心单臂研究药物经济学评价核心-临床结局评价临床结局评价版权 2023 HLT保留所有权利单臂研究临床结局间接比较的重点单臂