丁香园：2022细胞基因技术（CGT）产业报告（52页）.pdf

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1、细胞基因技术（CGT)产业报告 摸索前进、动荡前行Insight/Sep,2022uCGT全球在研管线丰富，上市产品稀缺CGT全球在研管线3600+项，但获批上市的药品约占3%，侧面反应CGT技术含量高，研发门槛高，前期成本高昂uCGT创新技术趋势及五大新药开发策略CGT是继小分子、大分子之后的又一重磅药物类型，技术上持续迭代升级，五大创新开发策略：通用CAR-T、多靶点CAR-T、TIL/TCR-T、抗体+免疫细胞联合疗法、干细胞+免疫细胞联合疗法值得期待u应对国内外监管政策，CGT在摸索中前进CGT从问世到叫停再到重回视野，行业发展跌宕起伏。面对该新兴疗法，全球监管机构与研发企业共同摸索，

2、在曲折中前行u有效降低CGT成本，制胜未来降低CGT药物成本，减轻患者负担，提高药物可及性可从技术、生产、支付三方面入手核心观点1.CGT概况2.在研管线&全球市场3.创新趋势&开发策略CONTENT4.应对监管&成本挑战5.国内重要公司介绍CGT概况01CGT治疗原理及优势CGT定义及分类CGT发展历程1.1 CGT治疗原理及优势CGT治疗原理：将治疗性基因导入人体目标细胞，以纠正基因缺陷精准发挥治疗作用。当目的基因被导入到靶细胞内，它们或与宿主细胞染色体整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于染色体外，但都能在细胞中表达，起到治疗疾病的作用治疗方法DNA矫正：指将致病DNA链的

3、异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留DNA置换：是用正常DNA通过体内DNA同源重组，原位替换病变细胞内的致病DNA，使细胞内的DNA完全恢复正常状态DNA增补：指将目的DNA导入病变细胞或其他细胞，不去除异常DNA，而是通过目的DNA的非定点整合，使其表达产物补偿缺陷DNA的功能或使原有的功能得到加强。DNA治疗多采用此种方式。这种方法增补的是显性DNA多用于治疗隐性病DNA失活：早期一般是指反义核酸技术。它是将特定的反义核酸，包括反义RNA，反义DNA和核酶导入细胞，在翻译和转录水平阻断某些基因的异常表达。近年来又有反基因策略、肽核酸、DNA去除和RNA干扰技术治疗肿瘤针对性强，具有很高的

4、靶向性，效果显着，在杀伤癌细胞时基本上不损伤正常组织作用机制独特，具有非细胞毒性，效果显著、无毒和好的耐受性可以调节癌细胞带来的破坏性作用，对癌细胞起稳定性作用与传统手术及放、化疗方法相比，基本无副作用和不良反应，治疗过程中病人不会产生痛苦特别对中晚期复发转移的肿瘤患者尤为有效治疗优势来源:genetic literacy project.org1.2 CGT定义及分类7FDA 定义基因治疗：基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预。细胞可以体外修饰，随后再注入患者体内，使细胞内发生遗传学改变。这种遗传学操纵的目的可能会预防、治疗、治愈、诊断或缓解人类疾病基因治疗分为体内、体外两种治疗类型l 体

5、内基因治疗，是借助递送系统直接将功能基因片段或基因编辑工具导入患者靶细胞l 体外基因治疗，指将患者体内细胞取出，经体外基因编辑或导入功能性基因片段后，再会输入患者体内。由于多种细胞治疗技术，包括干细胞、免疫细胞治疗也是将修饰编辑后的细胞回输入患者体内达到治疗目的，因此属于体外基因治疗范畴。目前业界通常将基因和细胞疗法归为一类，统称 Gene&Cell Therapy,简称 GCT/CGTCGT技术分类基因治疗体外基因治疗体内基因治疗细胞治疗特异免疫细胞治疗非特异免疫细胞治疗表皮干细胞诱导多功能干细胞脂肪干细胞等1.3 CGT发展历程ADA（腺苷脱氨酶）缺陷病人1990年首次治愈2002年启动针

6、对严重免疫缺陷病儿童的基因治疗2009年转基因疗法治疗帕金森病人提高多巴胺合成功能2010年基因治疗治愈地中海贫血病人2014年基因治疗HIV病人首次取得成果2019年基因治疗药物Zolgensma获批治疗SMA1999年腺病毒注射导致首例病人死亡2003年RNAi疗法治疗亨廷顿病人2009年8名严重免疫缺陷病人经多年追踪确定治愈2009年AAV治愈先天性黑蒙症病人并恢复视力2012年Glybera成为第一个在欧洲获批上市的基因药物2019年Zynteglo获批治疗地中海贫血病人2016年干细胞基因疗法Strimvelis 获批治疗ADA行业跌宕起伏，在摸索中曲折前行自上世纪50年代DNA双螺